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奈拉滨现在国内还有卖的吗?奈拉滨在哪里可以买到?

作者
医学编辑郑俊阳
阅读量:105
2021-06-10 11:03

奈拉滨是用于治疗至少两种治疗方案无效或治疗后复发的T细胞急性淋巴细胞性白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤(T-LBL)。奈拉滨现在国内还有卖的吗?奈拉滨在哪里可以买到?

奈拉滨目前还没有在国内上市,因此国内没有售卖奈拉滨的。有需要的患者可通过国内的海外医疗服务机构购买国外上市的奈拉滨。医伴旅是一家海外医疗服务公司,可以协助国内患者不出国就能购买到正品有保障的奈拉滨,有需要奈拉滨的患者可以联系医伴旅客服咨询。

奈拉滨系脱氧鸟苷类似物9-βD阿糖呋喃糖鸟嘌呤(AraG)的前体药物,在腺苷脱氨酶作用下,去甲基转化成ara—G,在脱氧鸟苷激酶和脱氧苷激酶作用下单磷酸化,接着转化为活性5-三磷酸盐ara-GTP。

奈拉滨

FDA发布一份奈拉滨临床研究报告,将参与试验的患者分为儿童组和成年组。采用静脉滴注给药,儿童组剂量为650 mg·m-2·d-1连续5天。成人组为在第一,三和五天1500 mg·m-2·d-1。治疗周期为2l天。评价指标为血液或骨髓完全恢复应答(CR)和血液或骨髓不完全恢复应答(CR*)。结果显示,儿童组39名患者,其中对奈拉滨有完全应答(CR)的人数为5,占总数的13%,完全应答和部分恢复应答(CR+CR*)人数为9,占总数的23%。成年组28名患者,其中完全应答(CR)有5位,占总数的18%,完全应答和部分恢复应答(CR+CR*)人数为6,占总数的21%。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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奈拉滨的保存温度及一疗程的花费是多少?
奈拉滨的保存温度为20-25°C,奈拉滨一盒售价大概在4800-4900元,而治疗一年的花费需根据每个患者的体表面积、使用剂量计算。奈拉滨药物介绍奈拉滨的商品名为Atriance,是一种化疗药物,用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL) 和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)。奈拉滨是阿拉伯糖鸟嘌呤核苷酸三磷酸的前药,araGTP是一种嘌呤核苷类似物,可抑制DNA合成和细胞毒性。临床前研究表明,T细胞对奈拉滨特别敏感。2005年10月,FDA批准其用于治疗对至少两种化疗方案治疗无反应或复发的急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤。随后于2005年10月在欧盟获得批准。它可作为仿制药使用。奈拉滨保存温度1、保存温度:将奈拉滨储存在20°C至25°C之间的环境。2、未稀释的溶液:奈拉滨注射液在PVC输液袋和玻璃容器中在高达30℃的温度下可稳定长达8小时。3、避免阳光直射:奈拉滨的保存应避免阳光直射,以免破坏药物结构,影响治疗效果。建议患者在医生的指导下存在奈拉滨,以免保存不当减弱治疗效果。奈拉滨药物价格由于奈拉滨目前还没有在中国上市,因此国内尚没有此药物出售,更没有价格方面的信息。瑞士诺华生产的奈拉滨250mg一盒的售价大概在4800-4900元一盒。奈拉滨的用法用量及治疗一疗程费用1、成人患者:推荐剂量为1500mg/平方米,在第1、3和5天静脉注射,每21天重复一次。2、儿童患者:推荐剂量为650mg/平方米,连续5天,每21天重复一次。成人患者的体表面积平均在1.6平方米,因此患者一疗程所需要的剂量为7200mg。儿童体表面积假设为1平方米,那么一疗程所选的剂量为3250mg。由此可计算出成人一疗程大概需要29瓶药,儿童患者一疗程大概需要13瓶药物。那么成人一疗程的费用大概在139200‬-139300元,儿童一疗程费用大概在62400-62500元。以上得出的花费为儿童或者成人患者的大致费用,具体花费还需要根据每个患者的体重、体表面积进行计算。瑞士诺华版奈拉滨的购买渠道1、医院药房:患者可以先咨询自己就诊的医院药房,看是否可以直接供应瑞士诺华版的奈拉滨。2、处方药店:在部分地区,大型连锁药店或专业肿瘤药店可能会有供应,但同样需要凭借医生开具的处方才能购买。3、官方认可的线上药店:部分国家和地区允许网上购买处方药,前提是该药店必须是经过批准的合法在线药店,并且能够确保药品来源的真实性。4、国际采购:对于那些本国未上市或无法获取瑞士诺华版奈拉滨的地区,患者可能需要通过合法的海外医疗服务提供商进行代购。这些服务通常涉及跨国合作,包括国际药房、转诊中心或专业的医药物流公司,但此类操作必须遵守两国法律法规,确保药品质量和运输的安全合规。5、厂家直销或分销商:在某些情况下,可以直接联系瑞士诺华公司或其授权的分销商购买。6、咨询病友:有些患者会有病友群,可在群里咨询是否有病友使用过瑞士诺华版的奈拉滨,了解购买渠道。不管患者选择哪种渠道购买奈拉滨,购买时务必检查药品包装上的防伪标识,并通过正规渠道购买以保证药品的真实性和质量。总结购买到奈拉滨的患者应严格按照医生的建议使用药物,同时正确保存,以免影响药物的疗效。同时治疗期间应注意观察自身不良反应,定期复查,出现不适后及时咨询医生并处理。相关热文推荐:奈拉滨的保存温度及一疗程的花费是多少?
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2024-03-01 17:22
奈拉滨(Nelzarabine)2024年的价格是多少钱一盒?
奈拉滨(Nelzarabine)2024年的价格瑞士诺华中国香港邮寄版奈拉滨(Atriance )规格250mg,价格大概是4800元左右一盒,价格受多种因素影响不固定。奈拉滨(Nelzarabine)的用法用量1、推荐的奈拉滨(Nelzarabine)成人剂量为 1500 mg/㎡,每 21 天重复一次,在第 1、3 和 5 天静脉注射超过2 小时用药。2、推荐的奈拉滨(Nelzarabine)儿科剂量为 650 mg/㎡,每 21 天重复一次,每天静脉注射超过 1 小时,连续 5 天。3、奈拉滨(Nelzarabine)在给孕妇服用时会对胎儿造成伤害,由于潜在的遗传毒性,建议具有生殖潜力的女性在使用奈拉滨治疗期间使用有效的避孕措施。4、由于奈拉滨(Nelzarabine)母乳喂养的儿童可能会出现严重的不良反应,例如严重的神经系统反应,因此建议妇女在使用奈拉滨治疗期间不要进行母乳喂养。5、由于缺乏长期随访数据,无法确定奈拉滨(Nelzarabine)对儿科患者生长和青春期发育的影响。6、由于老年患者更可能出现肾功能下降,因此在剂量选择时应谨慎。7、中度(CLCr 30-50 mL/min)或重度(CLCr 小于 30 mL/min)肾功能损害患者用奈拉滨时,应密切监测这些患者在接受奈拉滨(Nelzarabine)治疗时的毒性。8、严重肝功能损害患者(总胆红素大于正常上限的 3 倍)对该药物发生不良反应的风险可能更大,在接受奈拉滨(Nelzarabine)治疗时应密切监测这些患者的毒性。奈拉滨(Nelzarabine)的作用至少两种治疗方案无效或治疗后复发的T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤(T-LBL)和T细胞急性淋巴细胞性白血病(T-ALL)都可以使用奈拉滨治疗,奈拉滨(Nelzarabine)在腺苷脱氨酶作用下,去甲基转化成ara—G,Ara-GTP在白血病胚细胞中蓄积到一定程度后嵌合入DNA中,从而抑制DNA的合成,最终导致细胞死亡。奈拉滨(Nelzarabine)的试验效果儿童肿瘤学组试验AALL0434(NCT00408005)招募了1562名可评估的1-31岁T-ALL患者,这些患者接受了柏林-法兰克福-明斯特(ABFM)增强疗法,采用2 × 2伪因子随机分配,接受无亮菌素救援的升级剂量甲氨蝶呤(MTX)加培果巴糖酶(C-MTX)或有亮菌素救援的高剂量MTX(HDMTX)。中危和高危患者在诱导后还被随机分配接受或不接受六次为期五天的奈拉滨疗程,奈拉滨(Nelzarabine)被纳入 ABFM。诱导失败的患者被非随机分配接受 HDMTX 加奈拉滨治疗。试验结果5年无事件生存率和总生存率分别为83.7%±1.1%和89.5%±0.9%。随机分配接受奈拉滨治疗(323例)和不接受奈拉滨治疗(336例)的T-ALL患者的5年无病生存率(DFS)分别为(88.2%±2.4%)和(82.1%±2.7%)。在四臂比较中,DFS之间的差异显著(P = .01),MTX和奈拉滨(Nelzarabine)随机化之间无交互作用。接受疗效最好的 C-MTX 加奈拉滨(Nelzarabine)药治疗的患者 5 年 DFS 为 91%(n = 147)。与未接受尼拉拉滨治疗的患者相比,接受奈拉滨(Nelzarabine)治疗的患者单独和合并中枢神经系统复发的比例明显降低(分别为 1.3% ± 0.63% 对 6.9% ± 1.4%;P = .0001)。包括神经毒性在内的毒性反应均可接受,且四种治疗方法的毒性反应相似。试验结论在 ABFM 疗法中加入奈拉滨(Nelzarabine)可改善新诊断 T-ALL 儿童和年轻成人的 DFS,且不会增加毒性。相关热文推荐:菲达替尼(菲卓替尼)2024年多少钱一盒?参考文献Dunsmore KP, Winter SS, Devidas M, Wood BL, Esiashvili N, Chen Z, Eisenberg N, Briegel N, Hayashi RJ, Gastier-Foster JM, Carroll AJ, Heerema NA, Asselin BL, Rabin KR, Zweidler-Mckay PA, Raetz EA, Loh ML, Schultz KR, Winick NJ, Carroll WL, Hunger SP. Children's Oncology Group AALL0434: A Phase III Randomized Clinical Trial Testing Nelarabine in Newly Diagnosed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia. J Clin Oncol. 2020 Oct 1;38(28):3282-3293. doi: 10.1200/JCO.20.00256. Epub 2020 Aug 19. PMID: 32813610; PMCID: PMC7526719.
已帮助人数193人
2024-01-02 16:37
奈拉滨(nelarabine)购买渠道,一个疗程费用?
奈拉滨(nelarabine)一个疗程费用大约是96000-172800元不等。奈拉滨的作用机制奈拉滨(nelarabine)是脱氧鸟苷类似物9-d-arabinofuranosylguanine(ara-g)(一种核苷代谢抑制剂)的前药,ara-GTP在白血病母细胞中的积累允许掺入到脱氧核糖核酸(DNA)中,导致DNA合成的抑制和细胞死亡,其他机制可能导致奈拉滨的细胞毒性和全身毒性。奈拉滨的价格截止2023年12月,奈拉滨(nelarabine)还没有在中国上市,暂时无法在国内购买到。瑞士诺华的奈拉滨(nelarabine),250mg的参考售价大约是4800元一盒。奈拉滨的用法用量1、成年人:采用静脉滴注给药,推荐剂量为1500mg/㎡,在第1、3和5天静脉注射超过2小时,每21天重复一次。2、儿童:采用静脉滴注给药,推荐剂量为650mg/㎡,一天一次,连续5天,21天为一周期。奈拉滨一个疗程一般情况下,奈拉滨一个疗程为21天,根据不同的体表面积,所需的剂量也不一样。体表面积公式:体表面积(㎡)=0.0061×身高(cm)+0.0128×体重(kg)-0.1529。奈拉滨一个疗程剂量1、成人:假设成人患者的体表面积为2㎡,奈拉滨的总剂量=2㎡^*1500mg/㎡=3000mg,治疗一个疗程需要3000mg*3=9000mg,相当于36支。2、 儿童:假设成人患者的体表面积为1.5㎡,奈拉滨的总剂量=1.5㎡^*650mg/㎡=975mg,治疗一个疗程需要975mg*5=4875mg,相当于19.5支。奈拉滨一个疗程费用1、成人:以体表面积2㎡为例,奈拉滨治疗一个疗程需要花费36*4800=172800元。2、儿童:以体表面积1.5㎡为例,奈拉滨治疗一个疗程需要花费大约20支,20*4800=96000元,再具体一点的费用就是19.2*4875=93600元。但是药物不能半盒购买,因此需要购买20盒。购药渠道1、出国购买:可自行出国购买,或者是托亲朋好友前往美国、日本、德国等已经上市的国家购买,能够在当地医院或者是药房中购买到。2、海外医疗服务机构:专业的海外医疗服务机构有成熟的购药流程,能够保证药物质量,也能够保证尽快收到药物。注意事项1、神经系统不良反应:用药期间注意监测神经毒性的体征和症状。2、血液学反应:应定期监测包括血小板在内的全血细胞计数。3、胚胎-胎儿毒性:可造成胎儿伤害。告知女性生殖潜力对胎儿的潜在风险,并使用有效的避孕措施;并建议男性使用避孕套。4、对驾驶和使用机器能力的影响:奈拉滨可能引起嗜睡,会影响驾驶和使用机器能力,建议患者在嗜睡消失之前不要进行这些活动。相关热文推荐:万赛维(盐酸缬更昔洛韦片)吃多久停药?
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2023-12-11 16:21
奈拉宾(Atriance)的作用用法,剂量调整,处理及制备给药说明?
奈拉宾(Atriance,ARRANON)成人以及儿童的用法用量并不相同,如果患者出现NCI CT CAE 2级或以上的神经系统不良反应,应停用ARRANON。关于奈拉宾奈拉宾(Atriance)商品名为Arranon,是英国葛兰素(GlaxoSm ithKline)公司研发的细胞毒素阿糖鸟苷的水溶性前药。于2005年10月获美国FDA批准上市,临床用于治疗对至少2种化疗方案无反应或治疗后又复发的急性T-细胞淋巴母细胞性白血病(T-ALL)和T-细胞淋巴母细胞性淋巴瘤(T-LBL)。奈拉宾的作用奈拉宾(Nelarabine)是一种T细胞选择性核苷类似物,它是9-β-D-阿糖呋喃糖鸟嘌呤(ara-G)的水溶性前体药物。在白血病的原始细胞中,奈拉宾会转化为ara-G的三磷酸盐(ara-GTP),从而抑制DNA合成,进而导致细胞死亡。奈拉宾用法用量本产品仅供静脉注射使用。1、成人剂量:ARRANON的推荐成人剂量为1500 mg/m,在第1、3和5天静脉注射2小时,每21天重复一次。注射未经稀释的ARRANON。2、儿科剂量:ARRANON的推荐儿科剂量为650 mg/m,每天静脉注射1小时以上,连续5天,每21天重复一次。注射未经稀释的ARRANON。成人和儿童患者的推荐治疗持续时间尚未明确确定。在临床试验中,治疗通常持续到出现疾病进展的证据、患者出现不可接受的毒性、患者成为造血干细胞移植的候选人(HSCT)或患者不再继续受益于治疗。奈拉宾特殊人群的剂量尚未对肾功能或肝功能异常的患者进行ARRANON研究。对于肌酐清除率(CLCr)大于或等于50毫升/分钟的患者,不建议调整剂量。没有足够的数据支持CLCr小于50毫升/分钟的患者的剂量建议。奈拉宾剂量调整如果患者出现NCI CT CAE 2级或以上的神经系统不良反应,应停用ARRANON。由于其他毒性,包括血液学毒性,可能会延迟给药。奈拉宾处理、制备和给药说明1、处理ARRANON是一种细胞毒剂。在处理和准备过程中应小心谨慎。建议使用手套和其他防护服来防止皮肤接触。应使用适当的无菌技术。抗癌药物的正确处理和处置指南已经发布。2、准备和管理管理ARRANON未稀释。将适当剂量的ARRANON转移到聚氯乙烯(PVC)输液袋或玻璃容器中,并在成人患者中作为2小时输液给药,在儿科患者中作为1小时输液给药。给药前,目视检查药品是否有颗粒物质和变色。3、稳定性ARRANON注射液在PVC输液袋和玻璃容器中在高达30℃的温度下稳定长达8小时。热文推荐:阿基仑赛(Yescarta)会出现神经毒性吗,怎么处理?
已帮助人数146人
2023-11-28 16:41
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
已帮助人数5人
2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
已帮助人数5人
2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
已帮助人数5人
2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
已帮助人数8人
2024-04-19 16:34
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