肾上腺皮质癌孤儿药解腺瘤片的效果

肾上腺皮质癌(ACC)是罕见的内分泌恶性肿瘤，预后较差。解腺瘤片是目前唯一被批准用于肾上腺皮质癌的药物。解腺瘤片主要用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。今天来了解一下肾上腺皮质癌孤儿药解腺瘤片的效果。

一项临床研究显示，解腺瘤片米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。

国外研究还发现，解腺瘤片可抑制 5α-还原酶及雄激素活性，故可根据患者临床表现及实验室检查结果进行活性雄激素替代治疗；解腺瘤片还可提高血液中结合蛋白水平，应根据游离甲状腺素水平及患者临床症状考虑给予甲状腺激素替代治疗。

解腺瘤片于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌。随后，解腺瘤片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。

对于18岁以下的儿童，解腺瘤片的疗效及安全性尚未完全确定，医生会根据患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服)，及后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克。

如出现不良反应，则减少剂量，直到确定最大耐受量。解腺瘤片治疗有效后应改为每天2~4g，4~8周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效，则停止治疗。如果患者可以耐受较高的剂量，剂量应该持续增加直到发生不良反应为止。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。