2026年8月11日BeliteBio,Inc今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其Tinlarebant用于治疗1型斯特格病变(STGD1)的新药申请(NDA)并授予优先审评资格。
优先审评资格受理背景
若获批准，Tinlarebant将成为首个获批准的1型斯特格病变治疗药物。
此次提交是基于评估Tinlarebant治疗STGD1的3期DRAGON试验的结果。在该研究中，与安慰剂相比，Tinlarebant显示出萎缩性视网膜病变生长速率(通过眼底自发荧光成像测定的明确减少的自发荧光)具有统计学显著性和临床意义的降低。在临床试验中，Tinlarebant总体耐受性良好，副作用与作用机制一致。若获批准，Tinlarebant将成为FDA批准的首个STGD1治疗方案。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性和不可逆的视力丧失。
BeliteBio董事长兼首席执行官TomLin博士表示：“我们的NDA获得受理并授予优先审评资格，突显了斯特格病变患者群体对获批治疗方案的迫切需求，我们相信这也印证了我们所生成数据的质量和深度。斯特格病变通常在生命早期发病，并导致进行性、不可逆的视力丧失。我们感到自豪的是，若获批准，Tinlarebant可能会对曾经不可避免的视力下降产生积极影响。我们期待在FDA的审评过程中与FDA合作，并继续专注于我们的商业化准备工作和潜在获批后的执行工作。”
BeliteBio首席医学官HendrikScholl博士表示：“我们的NDA获得受理是一个重要的里程碑，这得益于我们3期DRAGON试验具有临床意义的结果，该结果显示与安慰剂相比，Tinlarebant能降低萎缩性视网膜病变的生长速率，支持了Tinlarebant每日一次口服的作用机制。作为一名执业医师，我治疗斯特格病患者已超过20年，亲眼目睹了它带来的挑战。目前，随着患者失明进展，我们唯一能提供的选择是助视器，这进一步强调了如果Tinlarebant获批，它可能对这种致残性疾病患者产生的影响。我们继续看到斯特格病变群体对这项潜在疗法前景的热情。”
关于Tinlarebant(LBS-008)
Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少基于维生素A的毒素(称为双视黄素)的积累，这些毒素会导致斯特格病变，并且也会导致地理萎缩(即晚期干性年龄相关性黄斑变性(AMD))的疾病进展。双视黄素是视觉周期的副产物，视觉周期依赖于维生素A(视黄醇)向眼睛的供应。
Tinlarebant通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4(RBP4)的水平发挥作用，RBP4是将视黄醇从肝脏转运到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant减少了双视黄素的形成。
Tinlarebant已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，并在美国、欧洲、日本和瑞士获得孤儿药资格认定，在日本获得先驱药物认定，用于治疗斯特格病变。
