斯贝利单抗(Voyxact)获美国FDA授予治疗免疫球蛋白A肾病的突破性疗法认定

2024年2月16日，大冢药品开发与商业化公司、大冢制药有限公司及大冢集团旗下公司Visterra,Inc.共同宣布，美国食品药品监督管理局已授予其研究性药物斯贝利单抗(Voyxact)用于治疗免疫球蛋白A肾病（俗称Berger病）的突破性疗法认定。

斯贝利单抗(Voyxact)是一种人源化单克隆抗体，可阻断B细胞生长因子APRIL（"增殖诱导配体"的缩写）的作用，该因子在IgAN的发生和进展中起关键作用。大冢和Visterra于2023年11月公布了IgAN二期ENVISION试验的积极结果。该试验结果亦发表在《新英格兰医学杂志》上。

突破性疗法认定由FDA授予旨在治疗严重疾病的药物，前提是初步临床证据表明该药物可能在至少一个临床重要终点上相较现有疗法展现出实质性改善。该认定可使FDA优先配置资源，聚焦于针对尚无满意治疗方案疾病的最有前景的产品。

"FDA决定授予斯贝利单抗(Voyxact)项目突破性疗法地位，我们备受鼓舞，"大冢制药执行副总裁兼首席医疗官JohnKraus医学博士表示，"这是一个重要的里程碑，认可了这一研究性候选药物未来可能为患有最常见肾衰病因之一的患者带来的潜在价值。大冢和Visterra致力于推进斯贝利单抗(Voyxact)的三期临床试验，我们衷心感谢所有研究参与者、他们的护理人员以及为这项研究做出巨大贡献的研究者。"

免疫球蛋白A肾病是全球最常见的原发性肾小球肾炎形式，也是导致青年人肾衰竭的最常见原因。该病与预期寿命缩短10年相关，即使在接受优化的标准治疗下，仍有至少30%的患者会在20至30年内进展为肾衰竭。当前标准治疗方案基于肾素-血管紧张素-醛固酮系统阻滞剂和充分的血压控制，但肾衰竭风险仍然很高。

"斯贝利单抗(Voyxact)是Visterra设计和研发的数个用于治疗存在重大未满足医疗需求的慢性肾病患者的精准治疗生物制剂中的首个，"VisterraInc.首席执行官BrianJ.G.Pereira医学博士表示，"针对IgA肾病患者的二期试验结果令人鼓舞，我们期待完成三期试验并向美国FDA及其他全球监管机构提交生物制品许可申请。"

关于斯贝利单抗(Voyxact)

斯贝利单抗(Voyxact)（原名VIS649）是一种研究性人源化IgG2单克隆抗体，通过结合名为APRIL（"增殖诱导配体"的缩写）的特异性信号分子来减少Gd-IgA1的产生，该分子已被证实是驱动IgA和Gd-IgA1产生的因素。通过结合并中和APRIL，斯贝利单抗(Voyxact)可能减少IgA和Gd-IgA1的数量。降低的Gd-IgA1水平可能进而减少自身抗体的产生，这又可能导致免疫复合物减少、肾脏中免疫复合物沉积降低以及肾脏炎症减轻。通过减少Gd-IgA1的产生，斯贝利单抗(Voyxact)被认为可以预防进一步的肾损伤和向终末期肾病的进展。

关于APRIL（增殖诱导配体）

APRIL是一种肿瘤坏死因子超家族细胞因子，参与B细胞信号传导。其在驱动IgA类别转换重组、IgA分泌性浆细胞的产生和存活中的作用，已日益被确认为可能在IgAN发病机制中起关键作用的细胞因子。