密妥坦治疗效果好吗？

米托坦（mitotane）是唯一被批准用于晚期肾上腺皮质癌辅助治疗的药物。肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤，对化疗不敏感，出现转移的患者五年生存率不足15%。

在既往研究中，有两种在米托坦基础上联合化疗方案的有效率相对较高。第一种为EDP-mitotane米托坦方案，该方案在一项包含28例入组者的研究中获得了53%的有效率；具体用法为：依托泊苷+阿霉素+顺铂，每4周一疗程。第二种为链脲佐菌素（streptozocin，STZ）-mitotane米托坦方案，此方案在一项纳入22例晚期肾上腺皮质癌患者的研究中取得了33%的有效率；2003年，FIRM-ACT研究，选择了上述两种联合化疗方案来比较其对肾上腺皮质癌治疗的效果和安全性，目标是制定出晚期肾上腺皮质癌的治疗标准。之后几年，304例肾上腺皮质癌患者随机入组，分别接受EDP–mitotane和STZ–mitotane米托坦方案联合化疗。如果患者在治疗期间出现疾病进展，则改为接受另一种联合化疗方案进行二线替代治疗，即：本来采用EDP-mitotane米托坦方案的患者，改用STZ-mitotane米托坦方案；反之亦然。观察终点为总体生存率，次要观察终点为癌症无进展生存期、治疗应答率及生活质量。

结果：作为一线化疗方案，EDP-mitotane米托坦组的应答率显著优于STZ-mitotane组（23.2%vs9.2%，P<0.001）；且中位无进展生存期更长（5.0mvs 2.1m），但两组患者的平均总体生存时间无显著差异（14.8mvs12.0m）。

亚组分析显示：185例患者接受了二线治疗方案，其中改为EDP-mitotane米托坦方案的患者组中位无进展生存期更长（5.6mvs2.2m）；而在没有接受二线治疗的患者中，EDP-mitotane米托坦组的总体生存时间更长（17.1mvs4.7m）。安全性方面，各亚组间严重不良事件的发生率无统计学差异。

尽管总体生存率和安全性相当，但与STZ–mitotane相比，EDP-mitotane米托坦方案的应答率和中位无进展生存期均显示出优势，更值得在临床上作为肾上腺皮质癌的一线治疗方案进行推荐。