吉妥单抗对急性髓性白血病有多大疗效？

2017年9月1日，美国食品和药物管理局批准吉妥单抗（Mylotarg，辉瑞公司）用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的AML。吉妥珠单抗可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人，或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。

Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者。他们被随机分配接受Mylotarg与柔红霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗 。结果显示，接受Mylotarg与化疗联合治疗的患者的无事件生存期（event-free survival，EFS）长于那些只接受化疗的患者，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月（HR=0.56 [95%CI: 0.42-0.76]）。

“FDA批准Mylotarg填补了许多AML成人和儿童患者未满足的需求。如果不治疗，这一疾病可以在几个月甚至几个礼拜致命，而且复发率很高，”辉瑞肿瘤部全球总裁Liz Barrett女士说：“基于临床数据、实际经验和AML群体的支持，我们很感激Mylotarg如今有望帮助广大AML患者。”