恩西地平治疗急性髓性白血病(AML)的能治好吗

恩西地平由新基公司生产，2017年8月被美国FDA批准上市，用于成年的因特定遗传基因突变产生的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）的治疗。这是一种靶向治疗药，满足了因IDH2基因突变导致的复发性或难治性AML患者的临床需求。

恩西地平的作用机制：

恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q, R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

恩西地平在临床试验中的效果：

恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

  恩西地平治疗急性髓性白血病(AML)的效果是比较不错的，但是AML的治愈比较难，患者需要在治疗期间按照正确的用法用量使用，最大程度的保证药物效果的发挥。

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