神经纤维瘤患者用司美替尼治疗的效果:司美替尼(Koselugo)治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤患者的效果发表于《新英格兰医学杂志》上的文章中。司美替尼的一期试验由美国国家肿瘤研究所(NCI)和NCI肿瘤治疗评估计划(CTEP)的研究人员发起。
此次试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(最小3岁,最大18.5岁),入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。司美替尼(Koselugo)服用剂量按患者单位体表面积分为20mg组(12人)、25mg组(6人)、30mg组(6人)三个剂量组,临床试验以28天(4周)为一个周期。
入组后,患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个(120周)。经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%),取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。
在入组的24位患儿中,17位药物有效,有效率为71%。其中,20mg组9人有效(共12人),取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持,维持周期的中位数为23个。在此前,接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%;接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%。由此可见司美替尼(Koselugo)效果更为显著。
以上就是神经纤维瘤患者用司美替尼治疗的效果,希望对您有所帮助。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756