司美替尼(Koselugo)是丝裂原细胞外激酶(mitogenextracellularkinase,MEK1/2)抑制剂,通过抑制细胞外信号调节激酶(ERK/2)及激活半胱氨酸蛋白酶(caspase)通路明显抑制ERK1/2的磷酸化。司美替尼在多种肿瘤的治疗中都展开了临床试验,2020年4月,司美替尼被FDA批准用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型。
司美替尼要吃多久?
司美替尼是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物。司美替尼建议剂量为每天2次,间隔约每12小时,口服25mg/㎡,空腹给药,每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下,不要打开或咀嚼药物。
司美替尼(Koselugo)可一直使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性,具体时间因人而异,患者在治疗过程中需要做好相关检查,不要盲目停药。如果出现一些严重的不良反应,也可在医生的指导下调整用药或中断给药。
司美替尼(Koselugo)常见的副作用是呕吐,皮疹,腹泻,腹痛,恶心,皮肤干燥,疲劳,肌肉骨骼疼痛(体内疼痛影响骨骼,肌肉,韧带,肌腱和神经),头痛,发烧,痤疮样皮疹(痤疮) ,口腔炎(口腔和嘴唇发炎),甲沟炎(趾甲或指甲周围的皮肤感染)和瘙痒。严重的副作用包括心力衰竭以及包括视网膜在内的眼毒性(对眼睛的急性和慢性损伤)静脉阻塞,视网膜色素上皮脱离和视力受损。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756