塞尔帕替尼治疗什么疾病的

塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一款用于治疗RET基因变异的靶向药，该药于2020年5月8日获得美国食品和药物管理局(FDA）的批准正式上市，并且将其用于治疗转移性、RET融合阳性非小细跑肺癌( NSCLC)成人患者，需要系统冶疗（全身治疗）的晚期或转移性、RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者，以及需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁以上儿童患者。

此次获批是基于I / II LIBRETTO-001试验数据，该试验评估了LOXO-292在RET改变的非小细胞肺癌和甲状腺癌中的作用，入组的患者每天两次口服160 mg塞尔帕替尼（Selpercatinib），直至出现不可接受的毒性或疾病进展，主要研究目的是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间。

非小细胞肺癌组：对于105例经过至少三种全身性治疗的晚期患者，通过采用塞尔帕替尼治疗，其总的客观缓解率(ORR)能达到64%，其中81%的患者持续应答≥6个月。

甲状腺髓样癌组：143例是既往接受过卡博替尼，凡德他尼(vandetanib)治疗的非常晚期的55位患者中，通过采用塞尔帕替尼治疗，其客观缓解率(ORR)为69%，有76%的患者持续缓解时间≥6个月。甲状腺组：8例只接受过放射性碘治疗的患者通过采用塞尔帕替尼治疗，其客观缓解率(ORR)竟然高达100%，75%患者持续缓解时间至少6个月。

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