塞尔帕替尼治疗甲状腺效果好吗

塞尔帕替尼（Selpercatinib）为一种高度选择性和有效的口服药物，目前已经获FDA批准用于治疗RET激酶异常突变的癌症患者，且呈现出了令人比较满意的治疗效果。在治疗甲状腺疾病方面，其治疗效果也是比较不错的。

在一项多中心、开放性、多组临床试验（LIBRETTO-001，nct0357128）中，对塞尔帕替尼的疗效进行评估。这项研究将先前接受卡博替尼或凡德他尼（或两者）治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者和对卡博替尼和凡德他尼不敏感的晚期或转移性RET突变型MTC患者分为两组。

先前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变型MTC：对55例RET突变型晚期MTC患者使用塞尔帕替尼的疗效进行了评估，这些患者曾接受卡博替尼或凡德他尼治疗，纳入LIBRETTO-001组。中位年龄为57岁（范围：17至84岁）；66%为男性；89%为白人，7%为西班牙裔/拉丁裔，1.8%为黑人。ECOG表现为0-1（95%）或2（5%），98%的患者有转移性疾病。患者接受过2次全身治疗（范围1-8）。82%使用NGS的患者（78%的肿瘤样本；4%的血液或血浆）检测到RET突变状态，16%使用PCR检测，2%使用未知检测。

对卡博替尼和凡德他尼治疗无效的RET突变体MTC：对88例RET突变型MTC患者使用塞尔帕替尼的疗效进行了评估，这些患者接受卡博替尼和凡德他尼治疗，入选LIBRETTO-001组。中位年龄为58岁（范围：15至82岁），其中2名患者（2.3%）年龄在12至16岁之间；66%为男性；86%为白人，4.5%为亚裔，2.3%为西班牙裔/拉丁裔。ECOG表现状态为0-1（97%）或2（3.4%）。所有患者（100%）有转移性疾病，18%的患者接受过1或2次全身治疗（包括8%激酶抑制剂、4.5%化疗、2.3%抗PD1/PD-L1治疗和1.1%放射性碘）。78.4%的患者使用NGS（76.1%的肿瘤样本；2.3%的血液样本），18.2%的患者使用PCR检测，3.4%使用未知检测均检测到RET突变状态。

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