
普纳替尼(帕纳替尼)是治疗白血病的一款新药,这是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂,2012年12月经美国FDA批准上市,用于治疗成人慢性粒细胞白血病(CML)、“费城染色体阳性”(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂,可抑制BCR / ABL而不依赖于突变状态,在此之前,市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的上市为这类患者带来了新的希望。
普纳替尼口服给药,推荐剂量45mg/d,整粒吞服,不要压碎或咀嚼药片,是否与食物同服均可。不过不建议普纳替尼用于治疗新诊断的慢性期CML患者。如果患者用药3个月(90天)内未发生响应,请考虑停止普纳替尼。在临床试验中,普纳替尼对于有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说效果是最好的,其应答率高达70%,对于一代药或者二代药耐药或者不耐受的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说,有51%的应答率,超过一半。
普纳替尼上市后我们了解到,美国普纳替尼(帕纳替尼)一盒的价格在6万$左右,价格较高,国内大多数患者无法长期负担购买此药。由于普纳替尼还未在我国获批上市并且纳入医保,所以无法通过医保报销。由于原研药的价格高昂,很多患者选择购买它的仿制药,其中孟加拉珠峰生产的普纳替尼是售卖最多的一款,规格分两种一种15mg*30片售价3000$左右,一种45mg*30片售价8000$左右。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469
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