阿伐替尼(Avapritinib)是什么药？

从药物性质上看，阿伐替尼(Avapritinib)是口服的、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。它的核心作用机制是精准地抑制特定突变激酶的活性。其主要靶点包括KIT基因的D816V突变体以及PDGFRA基因的D842V突变体，同时对其他多种KIT外显子突变（如11、17号外显子）也有抑制作用。

在正常的细胞信号传导中，KIT和PDGFRA受体酪氨酸激酶参与调控细胞增殖。当这些基因发生特定突变时，会导致受体持续激活，驱动肿瘤细胞和肥大细胞不受控制地增殖。阿伐替尼(Avapritinib)通过结合并抑制这些突变激酶的自我磷酸化，阻断下游的信号传导通路，抑制肿瘤生长。它对PDGFRAD842V突变体表现出高度的选择性，这种突变是导致GIST患者对传统TKI药物（如伊马替尼）耐药的主要原因之一。