吉妥珠单抗(MYLOTARG)是一种由抗肿瘤抗生素棘抱霉素偶联人源化抗CD33单克隆抗体组成的新型生物治疗药物,此前就已获得了美国FDA的批准用于60岁以上、CD33抗原阳性、初次复发且无法用其他化学疗法的急性髓系白血病(AML)患者的治疗。结合既往研究实验结果来看,吉妥珠单抗治疗白血病效果还是比较不错的。
Lo-Coco 等单独应用吉妥珠单抗治疗16例分子学复发的急性早幼粒细胞白血病(APL)患者,效果显著。Aribi等总结了结合亚砷酸、维甲酸和吉妥珠单抗三种药物治疗8例首次复发的APL患者的治疗效果后,认为是有效的,且患者可获得长期缓解。
Larson等对277例(中位年龄61岁)首次复发的CD33阳性AML患者进行了Ⅱ期研究。吉妥珠单抗剂量是9 mg/m2,静脉输注2h,2周Ⅰ次,共2次。共71例患者(26%)获得缓解,其中完全缓解(CR)为35例13%),除血小板外的CR(CRp)为36例(13%)。获得CR的患者中位无复发生存时间为6.4个月,CRp患者为4.5个月。尽管3或4级的中性粒细胞减少发生率是98%,血小板减少发生率为99%,但3或4级的脓毒症发生率为8%,相对较低。3或4级的高胆红素血症﹑谷草和谷丙转氨酶升高发生率分别是29%、18%和9%。0.9%的患者用吉妥珠单抗后发生肝静脉闭塞病(VOD)。这些患者用药前后都没有接受过造血干细胞移植。
研究者得出结论:当用吉妥珠单抗治疗CD33阳性首次复发的AML患者时,吉妥珠单抗单一用药的诱导缓解率是26%,且安全性较高,可以被患者普遍接受。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年6月16日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761060