利司扑兰干糖浆是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物，其有效成分为利司扑兰(Risdiplam)，用药时需根据患者年龄及体重调整剂量。

药品称呼

通用名称：利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)

其他名称：エブリスディドライシロップ

规格与性状

规格：60mg/80ml/盒

性状：每瓶含利司扑兰60mg粉末，加79mL精製水溶解后为澄明带绿黄色至黄色的溶液，制成0.75mg/mL的溶液80mL。

用法用量

利司扑兰干糖浆的剂量需要根据患者的体重以及年龄等指标进行计算，具体您可以阅读利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。

不良反应

可能会出现以下副作用，因此需充分观察，若发现异常，应停止用药并采取适当措施。

感染性疾病：上呼吸道感染。

消化系统：腹泻、口腔内溃疡形成。

皮肤：皮疹、皮肤变色。

注意事项

调制注意事项

1、药剂调制时的注意事项

(1)调制为溶液后再交付给患者。

(2)调制时需注意避免吸入本药，同时需佩戴手套等，防止皮肤及黏膜直接接触。若本药附着于皮肤或黏膜，需用肥皂和水充分冲洗；若附着于眼睛，需用水冲洗。

2、调制方法

在瓶中加入 79mL 精制水，旋紧瓶塞后，充分摇晃至瓶内粉末溶解，制成含利司扑兰 0.75mg/mL 的溶液 80mL。

14.1.4 调制后的溶液需避免冻结，在冷藏库(2～8℃)中保存，且不得转移至其他容器。此外，需在调制后 64 日内使用，剩余药液应废弃。

3、药剂交付时的注意事项

需指导患者或监护人等注意以下事项：

不得与配方奶或母乳混合。

本药需每日 1 次，尽量在同一时间服用。若未能在预定时间服用，需在预定时间起 6 小时内尽快服用；若超过 6 小时，则在次日预定时间服用 1 次剂量。

服用本药后若发生呕吐，无需补服，在次日预定时间服用 1 次剂量即可。剂量调整需遵医嘱。

其他注意事项

在食蟹猴慢性毒性试验中，当暴露量超过临床用量的 2 倍时，观察到不可逆的视网膜视细胞变性。

遗传毒性试验中观察到微核诱导作用，但未观察到基因突变诱导性及 DNA 损伤性。

特殊人群用药

1.孕妇

动物实验显示本品具有胚胎毒性，孕妇或可能怀孕的女性应避免使用。若确有用药必要，需明确告知胎儿潜在风险。

2.哺乳期女性

动物实验表明本品可经乳汁排泄，哺乳期女性用药时需综合考虑治疗的有益性及母乳营养的有益性，决定是否继续哺乳。

3.具有生殖潜力的男性和女性

女性：用药前需确认未怀孕，有妊娠可能的女性在用药期间及最后一次用药后至少1个月，需采取适当避孕措施。

男性：若伴侣有妊娠可能，男性患者需停药，且在用药期间及最后一次用药或停药后至少4个月，需使用屏障法(如避孕套)避孕。动物实验显示本品可导致雄性动物生殖器官可逆性病变(精子变性、数量减少、运动能力下降)，且遗传毒性试验中发现有小核诱发作用。

4.儿童使用

早产儿的有效性和安全性尚未确立。新生儿肝药酶CYP3A4和FMO3活性较低，可能导致血药浓度升高，需谨慎用药。

5.肝功能损害

重度肝功能损害(Child-Pugh C)患者使用本品时，利司扑兰血药浓度可能升高，该类患者未纳入临床试验，应慎用。轻度(Child-Pugh A)和中度(Child-Pugh B)肝功能损害患者用药时，需密切监测。

禁忌症

对本品成分有过敏史的患者禁用。

药物相互作用

1.与伊曲康唑联用

利司扑兰与CYP3A抑制剂(如伊曲康唑)联用时，可能影响药物代谢；

2.与咪达唑仑联用

与CYP3A底物(如咪达唑仑)联用时，可能改变后者的血药浓度；

3.与奥美拉唑联用

与质子泵抑制剂(如奥美拉唑)联用时，对利司扑兰血药浓度影响较小。

4.体外研究

体外研究显示，利司扑兰可抑制有机阳离子转运体(OCT2)、多药和毒素外排转运体(MATE1及MATE2-K)。

药代动力学

尚不明确。

生产厂家

日本中外制药株式会社