利司扑兰片剂，化学名为risdiplam，是一种专门针对运动神经元存活基因2(SMN2)的剪接修饰剂。该药物通过独特的机制，旨在增加脊髓性肌萎缩症(SMN)蛋白的产生，弥补因SMN1基因缺陷导致的SMN蛋白不足，这是SMA发病的根本原因。

药品称呼

通用名称：利司扑兰片剂(Evrysdi)

其他名称：risdiplam、エブリスディ錠

适应靶点

SMN2基因(促进外显子7保留，生成全长SMN蛋白)。通过调节RNA剪接，增加功能性SMN蛋白表达，改善运动神经元存活。

适应症和适应人群

适应症

脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿科及成人患者，包括婴儿型(1型)、晚发型(2/3型)及症状前患者。

适应人群

新生儿至成人(基于体重调整剂量)。

规格与性状

规格：5mg*7片/盒；

性状：每片5mg，浅黄色圆形薄膜包衣片，刻有“EVR”。

用法用量

每日一次，与食物同服或空腹服用，建议每天在大致相同时间服用。口服溶液需使用配套注射器，不得与配方奶或牛奶混合。具体您可以阅读利司扑兰片剂(Evrysdi)完整用法用量信息。

不良反应

常见不良反应(发生率≥10%)

婴儿型SMA：发热、腹泻、皮疹、上/下呼吸道感染、便秘、呕吐、咳嗽。

晚发型SMA：发热、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节痛、尿路感染。

严重不良反应

视网膜毒性(动物实验)、男性生育力损害、上皮组织病变(如胃肠道炎症)。

注意事项

视网膜评估：治疗前及治疗期间定期眼科检查(尤其长期用药者)。

生育力影响：男性患者治疗前可考虑精子保存。

药物相互作用：避免联用MATE转运体底物(如二甲双胍)。

特殊人群用药

1.孕妇

动物研究显示存在胚胎毒性及致畸风险；建议育龄女性使用有效避孕措施，并进行孕前检测。

2.哺乳期女性

尚不明确是否通过乳汁排泄；动物研究中可通过乳汁分泌，权衡母婴利益后决定是否用药。

3.具有生殖潜力的男性和女性

男性患者应获知精子质量及生育力可能受损；女性应避孕至停药后至少1个月。

4.儿童使用

安全性与疗效已在≥16日龄婴儿中确立；婴幼儿药动学与体重密切相关，须精准剂量调整。

5.老年人使用

无足够65岁以上人群的研究数据；药代动力学未见年龄相关差异，仍应监测个体反应。

6.肾功能损害

肾功能对利司扑兰药代动力学无明显影响；无需调整剂量。

7.肝功能损害

轻中度肝损害(Child-PughA/B)患者中药物暴露略变；严重肝功能损害患者尚未研究，使用时应谨慎。

禁忌症

无已知禁忌症。

药物相互作用

1.对其他药物的影响

抑制MATE转运体，可能提高相应药物血药浓度(如二甲双胍)；

2.对CYP3A有轻度抑制作用，但无临床显著影响；

不诱导或显著抑制CYP1A2、2C9、2D6等代谢酶。

3.与其他药物合用研究

与伊曲康唑同用未显著改变其药代动力学；

MDR-1、BCRP、OATP、OAT、OCT等转运体无显著影响。

药代动力学

吸收：口服后3-4小时达峰(C~max~)，食物无显著影响。

分布：血浆蛋白结合率89%，表观分布容积190.4L(31.3kg患者)。

代谢：经FMO1/3及CYP酶代谢，主要代谢物M1无活性。

排泄：半衰期约50小时，53%经粪便排泄(14%原形)，28%经尿排泄(8%原形)。

生产厂家

美国基因泰克公司(Genentech)