普纳替尼治疗白血病的疗效如何呢？

普纳替尼（Ponatinib）作为新一代ABL激酶抑制剂，不管是用来治疗成人慢性粒细胞白血病（CML），还是“费城染色体阳性”（Ph+）和急性淋巴细胞白血病 （ALL），或是用来治疗具有基因突变（“T315I 突变”）的患者，都具有良好的疗效。

在慢性粒细胞白血病的临床前模型中，帕纳替尼对BCR-ABL和其所有的突变体就表现出强有力的活性，能治疗一些恶性血液病，在第一阶段临床试验中帕纳替尼通过抑制BCR-ABL来治疗慢性粒细胞白血病患者的效果是值得肯定的，是一种新型的治疗AML和其他恶性血液病的多靶点酪氨酸激酶抑制剂药物。同样有研究证实了Ph染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的1期临床试验的有效性。

关键性Ⅱ期临床试验中，给曾用过其它酪氨酸激酶抑制剂治疗过的慢性期和晚期慢性粒细胞白血病及Ph+ALL的患者口服帕纳替尼，结果显示在所有267名慢性期CML受试者中有54％的人产生主要细胞遗传学疗效反应，44％的人产生完全细胞遗传学疗效反应，且93％的受试者疗效会持续一年，64名带有BCR-ABL T315I突变体的慢性期CML中70％的产生细胞遗传学疗效反应，19名之前只接受一种抑制剂治疗的患者有84％会产生此反应，65名加速期CML受试者和48名急变期CML或Ph+ALL受试者中分别是60％和35％，携带突变体的产生反应的人也相对较少，即不良反应较少。

由此不难看出，采用普纳替尼（帕纳替尼）治疗白血病的总体疗效还是很不错的。

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