去纤维钠治疗效果怎么样？

去纤维钠（去纤苷,defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，2013年在欧盟获批上市，2016年被美国FDA批准上市，是用于治疗肝静脉闭塞性疾病与造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。

白血病、淋巴癌都是威胁人类生命健康的恶性肿瘤，对于其中一些患者来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤维钠的上市，在很大程度上降低了HVOD出现的风险。

去纤维钠还未在我国上市，下面医伴旅就来带大家看看去纤维钠治疗效果怎么样吧。

Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，在这项试验中，共有19例sHVOD患者参与治疗。每天给予去纤维钠5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%。效果十分明显。

在一项2期试验中纳入了75例患者，结果显示移植后存活100天的患者占44%，在3期试验中纳入了102例患者，移植后100天存活率为占38%，在额外351例患者的扩大型试验中移植后存活100天占45%，这些试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。而预计未经去纤维钠治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。所以去纤维钠的使用有效延长了患者的生存时长。