去纤苷(Defitelio)是一种静脉注射用寡核苷酸混合物。其通过增强纤溶酶活性、调节内皮细胞功能(如增加组织型纤溶酶原激活物t-PA和血栓调节蛋白表达，降低血管性血友病因子vWF和纤溶酶原激活物抑制剂PAI-1)发挥促纤溶作用，保护内皮细胞免受化疗或炎症损伤。

药品称呼

通用名称：去纤苷、Defibrotide

商品名称：Defitelio

适应靶点

作用于内皮细胞及纤溶系统，通过调节t-PA、血栓调节蛋白、vWF及PAI-1的表达，促进纤维蛋白溶解，改善微循环障碍。

规格与性状

规格

200mg/2.5mL*1瓶/盒；

性状

无色至淡黄色或棕色澄明液体，不含防腐剂。

主要成分

活性成分：去纤苷钠。

用法用量

1、推荐剂量

6.25mg/kg，每6小时一次，静脉输注2小时，至少持续21天；若21天后症状未缓解，继续治疗至VOD消退或最长60天。

2、给药方法

使用0.9％氯化钠注射液或5％葡萄糖注射液稀释至终浓度4-20mg/mL。

输注前确认患者无活动性出血且血流动力学稳定(仅使用一种升压药)。

通过含0.2微米过滤器的输液管路给药，输注前后用5％葡萄糖或生理盐水冲洗管路。

禁止与其他静脉药物共用同一输液管路。

具体您可以阅读去纤苷完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：去纤苷(Defibrotide)的用法用量。

不良反应

常见不良反应(发生率≥10％)：低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血。

严重不良反应(发生率≥5％)：低血压、肺泡出血。

出血事件：总体发生率59％，其中20％为4-5级(危及生命或致死性)，包括颅内出血、胃肠道出血。

其他：超敏反应(＜2％，如皮疹、血管性水肿)、败血症、移植物抗宿主病。

具体您可以阅读去纤苷完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：去纤苷(Defibrotide)的副作用。

注意事项

1、出血风险

治疗前排除活动性出血患者，用药期间密切监测出血体征(如异常瘀斑、血尿/便、头痛、视力模糊)。

若发生严重出血，立即停药并给予支持治疗。

2、超敏反应

既往暴露患者可能出现过敏反应(如荨麻疹、过敏性休克)，一旦发生需永久停药并急救。

3、侵入性操作

术前至少停用2小时，术后出血风险解除后恢复给药。

特殊人群用药

【孕妇】无去纤苷用于孕妇的临床数据，妊娠兔实验(剂量相当于人体推荐剂量)显示去纤苷可能减少胚胎着床数和存活胎仔数，提示有增加流产的风险；临床建议告知孕妇该潜在风险，需注意美国普通人群中临床确认妊娠的主要出生缺陷风险为2%-4%、流产风险为15%-20%，而去纤苷适应症人群的背景风险尚不明确。

【哺乳期女性】不清楚去纤苷是否会经人乳分泌，也未知其对乳儿(如出血风险)或泌乳功能的影响；因可能导致乳儿出现严重不良反应(如出血)，临床建议治疗期间避免哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】：去纤苷说明书中尚未明确针对具有生殖潜力的男性和女性的相关用药信息。

【儿童使用】去纤苷在儿科患者中的安全性与有效性已确立，临床研究纳入22例婴儿、30例儿童、14例青少年，结果显示其疗效和安全性与成人一致；儿科患者无需根据年龄调整剂量，按基线体重计算即可。

【老年人使用】临床研究中≥65岁患者入组数量不足，无法确定其疗效和安全性与年轻患者是否存在差异；其他临床经验未发现两者反应有差异，因此无需专门针对老年人调整剂量(需结合肾功能等个体情况综合评估)。

【肾功能损害】对血液透析依赖的终末期肾病(ESRD)患者、严重肾病/非透析ESRD患者的研究显示，去纤苷不被血液透析清除，对血浆清除无显著影响，终末半衰期均<2小时且重复给药无蓄积，严重肾损害/ESRD患者的去纤苷暴露量(AUC)较健康受试者高50%-60%、峰浓度(Cmax)高35%-37%；无需根据肾功能损害程度调整剂量。

禁忌症

禁止与全身抗凝药(如肝素)或纤溶药物(如阿替普酶)联用。

对去纤苷或其辅料过敏者禁用。

药物相互作用

抗血栓药/纤溶药

去纤苷可增强抗血栓药(如肝素)或纤溶药(如阿替普酶)的药效学活性，显著增加出血风险，因此去纤苷与该类药物合用为禁忌症。

临床使用时，需在启动去纤苷治疗前停用所有全身抗凝药和纤溶药，并待其药理作用完全消退后(如肝素需监测APTT至正常范围)，再开始本品给药。

其他药物

体外研究显示，去纤苷不诱导或抑制主要药物代谢酶(如CYP1A2、CYP2B6、CYP3A4、CYP2C8/9/19/2D6、UGT1A1/2B7)，也不影响主要药物转运体(如OAT1/3、OCT1/2、OATP1B1/1B3、P-gp、BCRP)，因此与其他药物发生药代动力学相互作用的可能性极低。

药物过量

尚无过量病例报告。无特异性解毒剂，过量时采取对症支持治疗。

药代动力学

吸收：输注结束时达峰浓度。

分布：血浆蛋白结合率93％，表观分布容积8.1-9.1L。

代谢：经核酸酶逐步降解为寡核苷酸、核苷酸等，肝肾不参与主要代谢。

排泄：半衰期＜2小时，5-15％原型经尿排泄，血液透析无法清除。

贮存方法

原液：20-25℃(允许15-30℃)避光保存，切勿冷冻。

稀释后：室温下4小时内使用，冷藏保存不超过24小时。

研发企业

爱尔兰爵士制药(JAZZ)