舒尼替尼治疗胰腺神经内分泌瘤效果好吗？

胰腺神经内分泌肿瘤占所有胰腺癌发病的1%，2016年FDA批准舒尼替尼用于治疗不能手术切除肿瘤或肿瘤已扩散至身体的其他部位（转移性）的进展性胰腺神经内分泌癌患者。舒尼替尼治疗胰腺神经内分泌瘤效果好吗？

一项随机、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，临床试验纳入171例患者，并将其随机分成口服37.5 mg/日的舒尼替尼治疗组和安慰剂对照组。该研究随即中止。共计44例舒尼替尼组患者和59例安慰剂组患者被纳入本研究分析中。舒尼替尼治疗的中位时间为4.6个月，安慰剂为3.7个月。接受舒尼替尼治疗超过1年的患者有19例 (22%)，安慰剂组为4例(5%)。

结果显示，舒尼替尼可使进展期胰腺神经内分泌瘤(PNET)患者的中位无进展生存时间从5.5个月延长至11.4个月。舒尼替尼组的疾病进展风险比为0.42，舒尼替尼组和安慰剂组的6个月无进展生存率分别为71.3%和43.2%，患者死亡人数分别为9例(10%)和21例(25%)，舒尼替尼死亡风险比为0.41。舒尼替尼组8例患者证实有肿瘤应答(2例为完全应答，6例为部分应答)，客观应答率为9.3%。安慰剂组未见客观应答。此外，旨在确定可能对疗效产生影响的患者及肿瘤特征的探索性分析表明，所有舒尼替尼治疗亚组的进展或死亡风险比均优于安慰剂组。

临床试验中，舒尼替尼组多数不良事件为1或2级，其中各种常见不良事件(腹泻、恶心、乏力、呕吐以及疲乏)的发生率均超过30%。