尼洛替尼治疗白血病患者的效果如何？

白血病是一种令人避之不及的血液与造血系统的恶性肿瘤，白血病高发于儿童和老年，人群年龄分布呈双峰态势。尼洛替尼(Tasigna)是一种新型的靶向肿瘤治疗药物，属于酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗对格列卫（伊马替尼）耐药的慢性粒细胞性白血病(CML)患者，疗效显著。下面我们来具体探究一下吧。

ENESTnd研究是首个对用于CML初始治疗的两种口服治疗药物进行随机比较的大型Ⅲ期临床对照研究。该研究在全球217个研究中心实施，共入选 846名患者，其中包括中国患者117名。患者被随机分为接受尼洛替尼治疗组和接受伊马替尼治疗组，主要研究终点为用药至12个月时的主要分子学反应（MMR），次要研究终点为用药至24个月时持久的MMR。

研究结果显示，与伊马替尼治疗组相比，尼洛替尼治疗组患者疾病进展至加速期和急变期的几率更低，出现疗效不佳（以MMR为判断标准衡量）和治疗失败的发生率也更低。与伊马替尼治疗相比，尼洛替尼治疗可获得更持久的MMR，甚至达到更深程度的完全分子学反应（CMR）。接受尼洛替尼治疗的患者达到CMR者是接受伊马替尼治疗的患者的3 倍。在研究中，与接受伊马替尼治疗的患者相比，接受尼洛替尼治疗的患者中，更少的患者由于不良事件而中断治疗。

尼洛替尼是由伊马替尼的分子结构改进而来的，对BCR-ABL激酶活性有更强的选择性，对酪氨酸激酶的抑制作用较伊马替尼强30倍，可抑制对伊马替尼耐药的BCR-ABL突变型的激酶活性。2007年尼洛替尼或FDA批准上市。