米哚妥林治疗白血病的疗效怎样呢？

米哚妥林（Midostaurin）是一个小分子抑制多受体酪氨酸激酶。米哚妥林抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且它在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导细胞凋亡。

美国 FDA 授予诺华米哚妥林（Midostaurin）突破性疗法资格。米哚妥林是一款试验性药物，用于治疗最新确诊的 FLT3 突变（以一种 FDA 批准的检测方法进行检测）呈阳性及适合标准诱导和巩固化疗的急性髓性白血病成年患者。

那么，米哚妥林治疗白血病的疗效怎样呢？

米哚妥林治疗白血病的治疗效果：

米哚妥林的突破性疗法资格主要基于 3 期 RATIFY（CALGB 10603）临床试验的阳性结果。与仅接受标准诱导和巩固化疗的患者相比，随机接受米哚妥林与标准诱导和巩固化疗治疗的患者其总生存期经历了显著改善。

米哚妥林治疗组患者的中值总生存期为 74.7 个月，相比之下，安慰剂组患者的中值总生存期为 25.6 个月。米哚妥林治疗组与安慰剂组之间，3 级或更高级别的血液学及非血液学不良事件发生率没有显著性差异。总共报道有 37 例死亡，两组间观察到的与治疗相关的死亡没有差异。

25 年来，针对急性髓性白血病患者的医学发展一直是有限的，化疗治疗方案基本没有改变。现将首个用于急性髓性白血病的潜在靶向治疗药物米哚妥林（Midostaurin）带给患者，使患者的生活质量得到了有效的提高！