美国FDA与2017年4月28日公布,诺华新药米哚妥林(Midostaurin)正式获批,那么,米哚妥林可治疗哪些病症呢?
米哚妥林的适应症:
用于化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)、系统性肥大细胞增多症(ASM)及其伴随的血液学肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。
这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林midostaurin作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用米哚妥林(Midostaurin)联合化疗进行治疗。
FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种,多见于成人,并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。对于这种难治的疾病,除了化疗,我们还有什么有效的治疗方法呢?
近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林midostaurin的获批上市,才打破了这个局面,米哚妥林midostaurin对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。
米哚妥林midostaurin由诺华公司研发,是一种多靶向激酶抑制剂,能通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921