XL184治疗肝癌有效果吗？

2019年9月1月，美国FDA批准卡博替尼XL184用于先前用索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。 2020年01月29日 日本武田制药（Tekada）向日本卫生劳动福利部（MHLW）申请批准生产和销售靶向抗癌药卡博替尼XL184，用于先前系统治疗后病情进展的不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的治疗。 XL184治疗肝癌有效果吗？

一项临床研究对此进行了评价。III期临床研究CELESTIAL在全球19个国家100多个中心开展，旨在招募760例既往接受过sorafenib治疗，可能已经接受过2种针对肝癌的系统性癌症疗法，且有足够肝功能的晚期HCC患者。研究中，患者以2:1的比例进行随机分配，接受每日一次60mg剂量卡博替尼XL184或安慰剂，并根据疾病病因（丙肝、乙肝或其他）、地理区域（亚洲与其他区域）、肝外扩散和/或大血管浸润（是或否）进行分层。在双盲治疗期，各治疗组不允许交叉。主要终点是总生存期（OS），次要终点包括客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS），探索性终点包括患者报告结果、生物标志物和安全性。 

试验结果显示：所有患者使用XL184的中位生存期是10.2个月，无进展生存期（PFS）5.2个月。对于只经过多吉美治疗的患者来说，184组的中位生存期高达11.3个月。不过卡博替尼XL184的副作用不小，常见3-4级副作用包括：手足综合征（17%），高血压（16%），转氨酶升高（12%），乏力（10%）和腹泻（10%）。