芦可替尼的治疗效果怎样？

芦可替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。芦可替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助，为患者带来新希望。今天咱们就来了解一下芦可替尼的治疗效果怎样？

一项临床研究评价芦可替尼（Jakafi）治疗骨髓纤维化的效果。研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，男11例，女9例，中位年龄57（49-75）岁。其中PMF17例，Post-PV MF2例，Post-ET MF1例，均符合2016WHO诊断标准，10例接受芦可替尼（Jakafi）治疗，10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例，以及观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。 

结果：截至随访结束，芦可替尼（Jakafi）组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），差异有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访半年时，芦可替尼（Jakafi）组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。

在一项双盲试验中，研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服芦可替尼治疗，每日2次（155例患者），另一组接受安慰剂，每日2次（154例患者）。主要终点是在第24周脾体积（通过磁共振成像的方法评估）减少≥35%的患者比例。次要终点包括（临床）反应的持久性、症状负荷的变化（通过总症状评分来评估）和总生存期。 

研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服芦可替尼治疗，另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积（用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估）减少≥35%的患者百分率。芦可替尼在临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。 

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