larotrectinib效果如何呢？

2018年11月16日，美国食品和药物管理局周一批准了larotrectinib上市，它是一种口服选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，用于治疗携带NTRK融合蛋白的实体瘤。

这是一款（神经营养受体酪氨酸激酶）基因融合的成人和儿童都可以用的口服广谱靶向药，意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用larotrectinib。

那么，larotrectinib治疗效果如何呢？

2018年2月，新英格兰医学杂志（NEJM）发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75％，71％的有效患者在治疗一年后仍持续应答。这项结果随后也被FDA所证实。 

一项儿童实体瘤临床试验显示：15名NTRK突变阳性儿童患者的肿瘤均有明显减小，其中有14名效果显著，客观有效率达到了93%。 

2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于抗癌药larotrectinib治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人，及儿童患者的临床数据显示：总缓解率：80%，部分缓解率：62%，完全缓解率：18%。 

在I期成人试验，II期NAVIGATE试验和I/II期儿科SCOUT试验的研究结果显示，larotrectinib在多种不同类型肿瘤患者中总体缓解率ORR达到了75％（95％CI，61％，85％），包括组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、甲状腺、肺癌、黑色素瘤、结肠癌、GIST、胆管癌、阑尾癌、乳腺癌和胰腺癌等患者。 

总体来说，larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致，它的上市，让更多的肿瘤病人看到了新的治愈希望。