威罗菲尼对黑色素瘤有多大疗效？

威罗菲尼是一种低分子量，可口服利用，BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶，包括BRAF V600E的某些突变形式的抑制剂。体外在相似浓度威罗菲尼还抑制其它激酶例如CRAF，ARAF，野生型BRAF，SRMS，ACK1，MAP4K5和FGR。在BRAF基因中某些突变包括V600E导致组成性激活的BRAF蛋白，可能在缺乏生长因子中引起细胞增殖，正常需要生长因子。在有突变的BRAF V600E黑色素瘤的细胞和动物模型中威罗菲尼有抗肿瘤效应。

黑色素瘤多发生于皮肤或接近皮肤的黏膜，也见于软脑膜和脉络膜。临床上较为常见的皮肤粘膜和色素膜恶性肿瘤，也是发病率增长最快的恶性肿瘤之一，年增长率为 3% - 5%。黑色素瘤是源于皮肤，粘膜，眼和中枢神经系统色素沉着区域的黑素细胞的恶性肿瘤。黑色素瘤由异常黑素细胞过度增生引发的常见的皮肤肿瘤，恶性程度极高，占皮肤肿瘤死亡病例的极大部分。多发生于皮肤或接近皮肤的黏膜，也见于软脑膜和脉络膜。

2011年FDA批准威罗菲尼用于治疗带有BRAF V600E突变的恶性黑色素瘤患者。通过与标准的化疗相比，它可以提高患者的总生存期。副作用包括：关节痛、乏力和皮肤副作用。威罗菲尼是很多黑色素瘤患者除了基因免疫药物治疗之外的最常使用的靶向药物。威罗菲尼2017年中国获批上市。威罗菲尼片用于治疗BRAF V600E突变的不能手术切除或转移性黑色素瘤，中位总生存期：13.6个月；中位无进展生存期：5.3个月。