力如太riluzole 适用于延长肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。临床试验已经证明力如太可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。没有证据表明力如太对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中力如太未显示出疗效。
仅在ALS中研究了力如太的安全性和有效性,力如太不得用于任何其他类型的运动神经$病,在最初的一项包括155例ALS患者的双盲研究中,力如太治疗组病人12个月生存率为74%,而安慰剂组为58%。此外,延髓发病病人的1年生存率,力如太与安慰剂组分别为73%和35%,而肢体发病病人的1年生存两者分别为74%和64%。研究还证实,经力如太治疗的病人其肌肉减退明显较慢。
在第二项包括959例ALS病人的多中心双盲试验中,又一次证明力如太治疗生存率明显较高(57%对50%)。但治疗18个月后肢体发病亚组与延髓发病亚组间或在肌肉测试中未发现有显著差异,考虑到研究中ALS病人生存结果有较大差异,为对这些结果作进一步评价,还要使用cox模型(补偿已知的预后因素)。该模型证实治疗18个月后治疗组病人死亡危险率降低了35%。
力如太riluzole 推荐剂量为每次1片,每日两次(50mg每12小时一次),每日定时口服,如早晚各一片,如漏服一次,按原计划服用下一片,增加每日剂量并不能显著提高预期益处。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年11月5日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo= 020599