苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液(RELYVRIO)是一种创新型口服药物，于2022年首次在美国获得批准。该药物通过独特的双重作用机制，结合苯丁酸钠和牛磺酸二醇的协同效应，为肌萎缩侧索硬化症(ALS)成人患者提供了一种新的治疗选择。苯丁酸钠作为组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，能够调节基因表达，而牛磺酸二醇则通过调节线粒体功能和细胞代谢，共同发挥神经保护作用，从而延缓疾病进展，改善患者生活质量。

药品称呼

商品名：Relyvrio、Albrioza‌

通用名：苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液

适应症和适应人群

适应症：用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

适应人群：本品适用于成人患者，旨在延缓疾病进展，改善患者生活质量。

规格与性状

规格

美国Amylyx：3g/1g*14袋*4板/盒

性状

本品为白色至黄色粉末，需制成口服混悬液后服用。

主要成分

苯丁酸钠、牛磺酸二醇。

用法用量

1、初始剂量

每日1包，连续3周。

2、维持剂量

每日2包，分两次服用。

3、服用方式

将一包内容物倒入8盎司室温水中，充分搅拌后，在1小时内口服或通过喂食管给予。服药前需进食小吃或正餐，以确保药物吸收。

不良反应

常见不良反应：包括腹泻(25％)、腹痛(21％)、恶心(18％)、上呼吸道感染(18％)。

其他反应：疲劳(12％)、唾液分泌过多(11％)、头晕(10％)。

注意事项

1、肠肝循环障碍、胰腺或肠道疾病患者需咨询专科医生，并监测腹泻情况，这些疾病可能导致药物吸收减少。

2、高钠摄入敏感患者需注意，每包初始剂量含464mg钠，维持剂量含928mg钠，需考虑钠摄入量并适当监测。

特殊人群用药

孕妇：动物研究显示可能对胎儿有害，无人类数据，需权衡利弊。

哺乳期妇女：无相关数据，需考虑母乳喂养的益处与潜在风险。

儿童：安全性和有效性未确立，不推荐使用。

老年人：65岁及以上患者与年轻患者相比，安全性和有效性无显著差异，但不能排除某些老年人更敏感。

肾功能不全：轻度肾功能不全无需调整剂量，中重度肾功能不全患者避免使用。

肝功能不全：轻度肝功能不全无需调整剂量，中重度肝功能不全患者避免使用。

禁忌症

目前尚未发现明确的禁忌症。

药物相互作用

1、胆汁酸螯合剂、胆汁酸转运蛋白抑制剂、含铝抗酸剂、丙磺舒、HDAC抑制剂、OATP1B3抑制剂以及OAT1、P-gP、BCRP底物等药物可能与RELYVRIO发生相互作用，影响药效或增加不良反应风险，应避免同时使用。

2、RELYVRIO可能改变CYP2C8、CYP1A2、CYP2B6、CYP3A4底物的血浆浓度，应避免同时使用。

药物过量

目前尚无关于本品过量的具体信息。如发生过量，应立即就医，并采取适当的支持性治疗措施。

药代动力学

吸收

苯丁酸钠中位达峰时间(Tmax)为0.5小时，牛磺酸二醇为4.5小时。高脂饮食显著减慢苯丁酸钠的吸收(Cmax降低76％)，总体暴露量(AUC)降低54％；对牛磺酸二醇的Cmax无显著影响，但AUC增加39％。

分布

苯丁酸钠和牛磺酸二醇的人血浆蛋白结合率分别为82％和98％。

代谢

苯丁酸钠的主要代谢产物为苯乙酸盐，牛磺酸二醇的主要代谢产物为熊去氧胆酸和甘氨熊去氧胆酸。

排泄

大部分苯丁酸钠(约80-100％)在24小时内以结合产物苯乙酰谷氨酰胺的形式从尿液中排出。

贮存方法

贮存在20°C至25°C(68°F至77°F)的环境中，允许短期偏离至15°C至30°C(59°F至86°F)，需防潮。

研发公司

美国Amylyx(美国艾米利克斯)。