鲁索利替尼治疗骨髓纤维化效果怎样？

骨髓纤维化（MF）是一种攻击性、持续性、衰弱性的血液系统恶性肿瘤。2011年，美国FDA批准了鲁索利替尼治疗MF的适应症。2012年8月获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

那鲁索利替尼治疗骨髓纤维化效果怎样？

COMFORT-I 和 COMFORT-II两个试验用于评估鲁索利替尼在MF（原发性MF、真性MF或原发性血小板增多症后的MF）患者中的效果。试验结果显示，无论是否存在JAK2V617F突变或疾病亚型，鲁索利替尼组患者的脾脏体积较基线水平明显减少35%以上。两组在24周、48周时达到35%以上脾脏缩小比例分别为41.9%和28.5%。

无论是否有JAK2V617F突变，鲁索利替尼的效果不受影响。为期3年的随访数据显示，鲁索利替尼能显著维持脾脏缩小的效果。与安慰剂相比，鲁索利替尼能快速并显著改善症状，症状总分改善＞50%的患者比例分别为46%VS 5%。3年的随访数据显示，与安慰剂相比，鲁索利替尼能显著的、快速的、持久的改善患者生存质量（QoL）。

鲁索利替尼治疗MF不良反应：感染相关不良有尿路感染、带状疱疹、脓毒症、结核，血液淋巴系统不良反应有贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少症，流血相关的不良反应有颅内出血、胃肠出血、瘀伤其他出血（包括鼻出血、术后出血和血尿），代谢与营养失调不良反应有体重增加、高胆固醇血症，神经系统不良反应有头晕、头痛，胃肠道不良反应有腹胀、便秘，肝脏不良反应有丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶增高，血管不良反应有高血压。