马瓦卡坦(Mavacamten)是治疗什么疾病的

由百时美施贵宝公司(Bristol-MyersSquibb)研发的马瓦卡坦(Mavacamten)，于2022年获得美国FDA批准，用于改善症状性梗阻性HCM患者的症状和功能能力。

马瓦卡坦(Mavacamten)是治疗什么疾病的

马瓦卡坦适用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），这是一种遗传性心肌病，特征为心室肌异常肥厚，导致左心室流出道（LVOT）在收缩期发生梗阻，从而引发一系列症状。

(1)、目标人群：成年患者，其纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级（即轻度至中度活动受限）。

(2)、治疗目标：改善患者的功能能力（如运动耐力）和症状（如呼吸困难、胸痛、乏力）。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

马瓦卡坦(Mavacamten)的不良反应

1、严重不良反应：心力衰竭

(1)、原因：药物会降低左心室射血分数（LVEF），过度抑制可能导致收缩功能障碍，引发心力衰竭。

(2)、表现：新发或加重的呼吸困难、胸痛、疲劳、心悸、下肢水肿、体重快速增加。也可能表现为无症状的LVEF下降。

2、常见不良反应（发生率>5%且高于安慰剂）

(1)、头晕：发生率为27%，可能与血压或心输出量变化有关。

(2)、晕厥：发生率为6%，是导致治疗中断的唯一药物不良反应（发生率0.8%），需警惕其潜在严重性。

马瓦卡坦(Mavacamten)的注意事项

1、心衰风险

马瓦卡坦可导致收缩功能不全引起的心衰。需在治疗前和治疗期间定期监测LVEF。不建议LVEF<55%的患者开始治疗。若LVEF<50%或出现心衰症状，应中断治疗。合并严重感染或心律失常(如房颤)的患者风险更高。

2、CYP450药物相互作用

与CYP2C19或CYP3A4的抑制剂或诱导剂合用可能增加心衰风险或降低疗效。告知患者避免使用非处方药如奥美拉唑、埃索美拉唑、西咪替丁等。

3、马瓦卡坦REMS项目

因心衰风险，本药仅通过受限的REMS项目提供。医生、药师、患者均需认证和注册。

4、胚胎-胎儿毒性

基于动物数据，马瓦卡坦可能致胎儿损害。育龄女性需在治疗期间及末次剂量后4个月内使用有效避孕措施。避免使用除炔诺酮外的其他孕激素类复方激素避孕药。