普纳替尼是一种激酶抑制剂,适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相,加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者,或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)患者。
有三种可用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)的酪氨酸激酶抑制剂,着重点从实现持续反应的能力转变为“治愈”患者的可能性。ASCO提出的关键试验的更新可能有助于确定酪氨酸激酶抑制剂在这一期望中的作用。在2011年ASH年会上,蒙特利尔麦吉尔大学血液学主任Pierre Laneuville医师预测,在治疗慢性粒细胞白血病时,普纳替尼可能是“替代它们的药物”。Laneuville博士解释了他的理由,回顾在伊马替尼(格列卫)IRIS的关键性试验中,8年时出现了20%的耐药率。“这些患者中有一半有突变,而且普纳替尼几乎在所有这些突变中都有效,”他指出。
普纳替尼在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。当用于一线治疗时,普纳替尼可能会消除目前用标准治疗观察到的最终治疗失败的患者的10%。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469
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