Laronib治疗甲状腺癌的效果好吗?Laronib治疗甲状腺癌疗效怎么样?
使用TRK抑制剂治疗甲状腺癌的最新数据是来自于研究larotrectinib的试验—NAVIGATE研究和SCOUT研究的数据。这些携带NTRK融合突变的甲状腺乳头状癌患者往往是对碘治疗以及其他小分子药物和抑制剂耐药的年轻患者。larotrectinib对这些患者有非常好的疗效,有效率大约是80%。
Laronib用于治疗TRK融合癌——一种携带神经营养性受体酪氨酸激酶(neurotrophic receptor tyrosine kinase,NTRK)基因融合而无已知的获得性抗性突变,转移性的或手术切除可能导致严重病状,目前没有满意的替代治疗或治疗后可能恶化的实体肿瘤成人和儿童患者。其成功意义重大。
FDA掌门人Scott Gottlieb博士指出:这项批准标志着基于肿瘤基因而非体内部位治疗癌症的重要转变迈出的新的一步。这个新药并不是专门针对在身体特定器官中发生的癌症,例如乳腺癌或结肠癌,即与肿瘤位点无关。这项批准反映了使用生物标志物指导药物开发以及更能靶向传输的药物开发方面取得的重要进展。日后,合适的患者有可能在正确的时间得到正确的治疗。
研究表明,编码TRK蛋白的NTRK基因可以异常地与其它基因融合,从而产生支持肿瘤生长的信号。NTRK融合很罕见,但存在于身体许多部位出现的癌瘤中。在Laronib获准之前,对于表达这种突变的癌症,例如乳腺类似物分泌癌、细胞或混合先天性中胚层肾瘤和婴儿纤维肉瘤都没有治疗手段。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710