普纳替尼治疗白血病的疗效如何呢？

随着白血病在中国发生的几率越来越高，治疗白血病的药物越来越多，普纳替尼就是其中一款，普纳替尼（Ponatinib）治疗白血病的疗效如何？今天小编就带来关于这种药物——Ponatinib的相关知识以及它的治疗效果如何。 

先来看看白血病是怎么回事？白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，克隆性的白血病细胞，因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。2012年12月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准普纳替尼，而普纳替尼Ponatinib是一种激酶抑制剂，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+） 的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。

试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。

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