普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间,包括VEGFR,PDGFR,FGFR,EPH受体和激酶的SRC家族,和KIT,RET,TIE2,和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL,包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中,用ponatinib治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。
普纳替尼作为一款靶向药,多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR以及SRC家族。所以这样看来确实是不可替代的神药。普纳替尼适应症包括治疗CML、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的患者,这是一种激酶抑制剂,适用于患者产生的耐药性加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。
普纳替尼是由美国阿瑞雅德制药公司研发生产的,目前在中国还没有上市,不过在美国的价格是非常昂贵的,大概需要7万左右,很少有患者能承受如此高昂的价格。印度版普纳替尼已经问世,疗效一致,价格:15mg*30片约8000$,45mg*30片约13400$。 孟加拉珠峰普纳替尼,15mg*30片约3000$,45mg*30片约8000$。相比之下价格比原研药便宜不少,虽然普纳替尼至今还未在中国上市,但是其疗效在临床上非常显著,因此在不久的将来肯定能在中国上市,造福广大白血病患者。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469