MYLOTARG治疗白血病疗效如何？

早在2000年，MYLOTARG作为单药疗法，就得到了美国FDA的加速批准，但是由于后期临床试验疗效不佳且存在安全性担忧，2010年该药物从市场上撤出。该药物在经过多年对使用方法和剂量的优化，在安全性得到进一步的验证和保证后，于2017年重新获批上市，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者，同时获批用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者。

MYLOTARG治疗白血病疗效如何？

该试验纳入了280名病人，50~70岁，AML之前未经治疗。所有患者都接受标准化疗（柔红霉素和阿糖胞苷），其中一些患者还需接受吉妥单抗（MYLOTARG）的治疗。试验小组测试了MYLOTARG的新方案，比以前的试验剂量要低。过去的研究使用的诱导剂量：在第1和14天为9mg/m2，但是会增加血液学和肝毒性。

为了最大限度的减少毒性，他们选择使用更低的分割剂量，在第1、4、7天给予MYLOTARG诱导剂量为3mg/m2（最大剂量为5），在两个巩固化疗疗程的第1天再给予一次剂量。分割方案允许高剂量MYLOTARG的传递但是不会增加额外的毒性，血液学毒性尤其是持久性血小板减少症，MYLOTARG比对照组更为常见，但是毒性造成的死亡没有增加。研究人员报告说，加入吉妥单抗（MYLOTARG）后可显著改善生存。2年时，主要终点无事件生存率，吉妥单抗组优于对照组，次要终点总生存率和无复发生存率也是如此。