普纳替尼好吗？

Ponaxen(普纳替尼)是美国阿瑞雅德（Ariad）开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），于2012年12月14日被美国食品药品管理局（FDA） 批准，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。 临床试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中的疗效。试验纳入449名CML和Ph+ ALL患者进行普纳替尼的治疗，服用剂量为45mg / 天。

通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。

2012年12月FDA批准普纳替尼(ponatinib)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定普纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月； 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。

试验结果显示，在中位随访期间，使用普纳替尼12个月有82％的患者达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），使用普纳替尼5年时达到主要分子学缓解（MMR）的患者估计有59％且持续缓解。