曲美替尼治疗效果怎么样呢？

提起曲美替尼，国内患者可能不太了解，因为曲美替尼自美国首发以来至今七年时间都未能在我国上市，在国外曲美替尼名声很大，因为它在治疗黑色素瘤上有其他药物难以企及的功效，现在曲美替尼已经成为国外治疗黑色素瘤的首选药物。曲美替尼的疗效真的有那么好吗？曲美替尼的治疗效果究竟怎么样呢？

这里给患者朋友介绍一项开放的II期临床试验，实验共纳入两组患者，患者之前曾应用过 BRAF 抑制剂治疗的BRAF 突变黑色素瘤患者为A组（n=40），曾接受过化学治疗和（或）免疫疗法为B组（n=57）。所有患者均口服曲美替尼2mg，qd。结果：A 组没有得到明确的客观缓解，11例患者（28%）病情稳定（SD），中位无进展生存期为1．8个月。B组1例患者（2%）完全缓解，13例（23%）部分缓解，29例（51%）病情稳定（明确的RR为25%）， 中位 PFS 为4．0 个月。1 例同时有BRAFK601E和V600R突变的患者部分缓解期得到延长。

权威实验数据证实，曲美替尼对于治疗黑色素瘤有着卓越的疗效。另一项关于A375P（BRAFv600E 黑色素瘤细胞）异种移植物模型的分析结果显示，单剂量应用曲美替尼可显著的减少ERK 磷酸化8h 以上。连续给药4d 后，可观察到抗增殖作用：Ki67（ 细胞增殖的标志）表达受到抑制，p27（ 细胞凋亡的标志）表达得到增强。在这项研究中，未发现曲美替尼通过血脑屏障，脑组织曲美替尼含量非常低。在另一项II期临床试验中，每日给予曲美替尼2mg，可以观察到 ERK 磷酸化和Ki67表达被抑制。这些改变在 BRAF 或 NRAS突变的黑色素瘤患者中最显著。与基线值相比， 中位ERK 磷酸化降低了62%， Ki67降低了83%。 这些都说明曲美替尼是当下解决黑色素瘤的首选药物，治疗效果很好。国内患者朋友可以放心选择购买。