美国食品药品监督管理局接受奥麦罗公司Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请并授予优先审评资格

2021年1月19日，奥麦罗公司今天宣布，美国食品药品监督管理局已接受其提交的Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请，并已完成备案。该生物制品许可申请被授予了优先审评资格，根据处方药使用者费用法案，美国食品药品监督管理局设定的行动日期为2021年7月17日。美国食品药品监督管理局在其受理函中还表明，该机构目前不计划召开咨询委员会会议讨论该生物制品许可申请。

美国食品药品监督管理局对那些如果获得批准，将在严重病症的治疗、预防或诊断的安全性或有效性方面带来显著改善的疗法申请授予优先审评资格。Yartemlea(Narsoplimab-wuug)靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2，即补体凝集素途径的效应酶，并且已分别就造血干细胞移植相关血栓性微血管病和IgA肾病获得了美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定和孤儿药资格认定。

"美国食品药品监督管理局受理我们的生物制品许可申请标志着Yartemlea(Narsoplimab-wuug)商业化道路上的一个重要里程碑，"奥麦罗公司董事长兼首席执行官医学博士表示。"目前尚无美国食品药品监督管理局批准的产品用于治疗移植相关的血栓性微血管病，这是一种常致命的干细胞移植并发症。我们感谢美国食品药品监督管理局在我们整个突破性疗法认定产品Yartemlea(Narsoplimab-wuug)的开发过程中采取的协作方式，我们致力于继续与美国食品药品监督管理局审评团队紧密合作，使该药物能够惠及需要它的患者。"

关于造血干细胞移植相关血栓性微血管病

造血干细胞移植相关血栓性微血管病是干细胞移植的一种重要且常致命的并发症。这种情况是一种系统性的、多因素导致的疾病，由预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病以及与干细胞移植相关的其他因素引起的内皮细胞损伤所导致。内皮损伤会激活补体凝集素途径，在造血干细胞移植相关血栓性微血管病的发生发展中起核心作用。

这种情况在自体移植和异基因移植中均可发生，但在异基因移植人群中更为常见。在美国和欧洲，每年大约进行25,000至30,000例异基因移植。近期在成人和儿童异基因干细胞移植人群中的报告发现，造血干细胞移植相关血栓性微血管病的发病率约为40%，并且在这些患者中，高达80%可能存在高风险特征。

在严重的造血干细胞移植相关血栓性微血管病病例中，死亡率可超过90%，即使在存活者中，长期的肾脏后遗症也很常见。目前尚无获批的针对造血干细胞移植相关血栓性微血管病的疗法或标准治疗方案。

关于Yartemlea(Narsoplimab-wuug)

Yartemlea(Narsoplimab-wuug)是一种研究性人源单克隆抗体，靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2，这是一种新型促炎蛋白靶点，也是补体凝集素途径的效应酶。重要的是，抑制该蛋白酶似乎不会干扰抗体依赖的经典补体激活途径，而这是获得性免疫反应对抗感染的关键组成部分。奥麦罗拥有该蛋白酶以及所有靶向该蛋白酶的疗法的全球权利。

一项关于使用Yartemlea(Narsoplimab-wuug)治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请正在接受美国食品药品监督管理局的优先审评，该药物还处于治疗免疫球蛋白A肾病和非典型溶血性尿毒症综合征的3期临床项目中。

美国食品药品监督管理局已授予Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病和IgA肾病的突破性疗法认定；用于预防补体介导的血栓性微血管病、治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病和治疗IgA肾病的孤儿药资格；以及用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征患者的快速通道资格。欧洲药品管理局已授予Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于治疗造血干细胞移植和治疗原发性IgA肾病的孤儿药资格。