美国食品药品监督管理局批准Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病

2025年12月24日，Omeros公司今天宣布，美国食品药品监督管理局已批准Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病。这是一种由补体凝集素途径激活所驱动的、常致命的干细胞移植并发症。

Yartemlea(Narsoplimab-wuug)是首个且唯一获批的凝集素途径抑制剂。Yartemlea(Narsoplimab-wuug)选择性抑制凝集素途径的效应酶，在阻断该途径激活的同时，保留了对于宿主防御至关重要的经典途径和替代途径补体功能。Yartemlea(Narsoplimab-wuug)获批用于成人和2岁及以上儿童患者。

"这项批准是造血细胞移植和相关疾病治疗领域期待已久的突破。"纪念斯隆凯特琳癌症中心成人骨髓移植服务部主任医学博士表示，"迄今为止，我们一直缺乏有效的相关疾病治疗手段，主要依赖支持性措施，如调整钙调神经磷酸酶抑制剂，但这可能显著增加危及生命的移植物抗宿主病风险。基于令人信服的数据，药物为相关疾病带来了强劲的缓解率和提高的生存率，其获益-风险特征良好，安全性与造血干细胞移植患者的预期情况一致。作为首个且唯一获批用于相关疾病的药物，对于面临这一破坏性并发症的患者来说，这是一项改变临床实践的进步。"

Yartemlea(Narsoplimab-wuug)的获批基于一项在成年相关疾病患者中进行的单臂、开放标签研究的结果，并得到了一个扩大用药计划中额外数据的支持。在该扩大用药计划中，有19名患者具有可评估的患者水平缓解数据。

疗效通过血栓性微血管病完全缓解进行评估，其定义为血栓性微血管病关键实验室指标改善，同时伴随器官功能改善或脱离输血。在研究中，28名患者中有17名达到完全缓解；在扩大用药计划中，19名可评估患者中有13名达到完全缓解。在研究中和扩大用药计划中，从血栓性微血管病诊断起算的100天生存率分别为73%和74%。所有患者均符合高危型相关疾病的国际统一标准，即每位患者均被判定为预后不良且死亡风险高。

在同行评审的出版物中，与外部对照队列相比，使用Yartemlea(Narsoplimab-wuug)治疗与死亡风险降低三至四倍相关。在扩大用药计划中，Yartemlea(Narsoplimab-wuug)既用作一线治疗，也用于曾接受过一种或多种前期治疗方案失败或停药的高危相关疾病患者，这些前期方案包括超说明书使用的补体抑制剂和/或去纤维钠。在这些既往难治的高危患者中，使用Yartemlea(Narsoplimab-wuug)治疗的一年生存率为50%，而历史报告的一年生存率低于20%。

"正如在成人中一样，Yartemlea(Narsoplimab-wuug)获批用于治疗2岁及以上儿童的相关疾病也极其重要。"埃默里大学儿科肿瘤学和造血细胞治疗学助理教授医学博士表示，"同行评审的相关疾病临床出版物稳步推进了我们对儿童该疾病的理解，并揭示了在这种情况下依赖超说明书用药的局限性和风险。

在已发表的儿科用药经验中，Yartemlea(Narsoplimab-wuug)产生了强大且一致的获益，包括在伴有器官功能障碍的极高危儿童以及那些既往补体抑制治疗失败的儿童中。当用作一线治疗时，Yartemlea(Narsoplimab-wuug)与约75%的一年生存率相关；即使在那些对一种或多种超说明书补体抑制剂无效的儿童中，其一年生存率也约为历史生存率的三倍，而历史生存率一直低于20%。

通过扩大用药计划，我在包括非常年幼患者在内的临床实践中使用Yartemlea(Narsoplimab-wuug)的经验，进一步印证了当相关疾病出现时，儿童需要能够readily获得该药物。随着此次批准，有效的相关疾病治疗可以成为儿科标准，而非例外——这将拯救儿童的生命。"

研究中的所有患者均存在多个导致不良结局的风险因素，不良反应的报告不考虑是否与Yartemlea(Narsoplimab-wuug)存在因果关系。最常见的不良反应是病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少症、发热、疲劳和低钾血症。

61%接受Yartemlea(Narsoplimab-wuug)治疗的患者发生严重不良反应；发生率>5%的不良反应包括急性肾损伤、意识模糊状态、急性呼吸衰竭、中性粒细胞减少性败血症、感染性休克、肺水肿和呕吐。7%的患者报告了致死性不良反应，包括中性粒细胞减少性败血症和感染性休克。在扩大用药计划中接受Yartemlea(Narsoplimab-wuug)治疗的患者中，未发现新的具有临床意义的安全性信号。

"美国食品药品监督管理局对Yartemlea(Narsoplimab-wuug)的批准标志着Omeros公司，更重要的是，对于面临相关疾病的患者及其家庭来说，一个决定性的里程碑。"Omeros公司董事长兼首席执行官医学博士表示，"经过多年的工作和与移植界的密切合作，我们现在可以为这种常致命的并发症提供首个美国食品药品监督管理局批准的治疗方案，其拥有强劲的缓解数据以及支持在成人和儿童中放心使用的获益-风险特征。随着我们计划于2026年1月在美国上市，我们的重点是确保快速、可靠的药物可及性，以便在识别出相关疾病且时间紧迫时能够使用Yartemlea(Narsoplimab-wuug)。我们深深感谢使此次批准成为可能的患者、照护者、研究者和临床团队，我们致力于将Yartemlea(Narsoplimab-wuug)带给每一位需要它的符合条件的患者。"

相关疾病可发生于自体及异基因造血干细胞移植后，在异基因移植后患病率更高。美国和欧洲每年约进行30,000例异基因移植。近期研究估计，高达56%的异基因移植受者会发生相关疾病。

Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于治疗相关疾病的上市许可申请目前正在欧洲药品管理局审评中，预计将于2026年中期获得审评决定。

Yartemlea(Narsoplimab-wuug)重要安全性信息

Yartemlea(Narsoplimab-wuug)是什么

Yartemlea(Narsoplimab-wuug)是一种抑制剂，适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的造血干细胞移植相关血栓性微血管病。

禁忌症

无。

警告和注意事项

接受Yartemlea(Narsoplimab-wuug)治疗的患者已发生严重及危及生命的感染。

在相关疾病患者的临床试验中，36%接受Yartemlea(Narsoplimab-wuug)治疗的患者报告了严重感染。报告的严重感染包括败血症、病毒感染、肺炎、菌血症、真菌感染、胃肠炎、呼吸道感染和尿源性败血症。

如果对存在活动性感染的患者使用Yartemlea(Narsoplimab-wuug)，应密切监测感染是否加重并及时治疗。

不良反应

最常见的不良反应，无论是否与Yartemlea(Narsoplimab-wuug)存在因果关系，均为病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少症、发热、疲劳和低钾血症。

特定人群用药

妊娠：关于孕妇使用Yartemlea(Narsoplimab-wuug)的现有数据不足以评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的风险。

哺乳：尚无关于Yartemlea(Narsoplimab-wuug)是否存在于人乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据。

儿童用药：Yartemlea(Narsoplimab-wuug)用于治疗2岁及以上儿童患者的相关疾病的安全性和有效性已确立。尚未在2岁以下儿童患者中确立Yartemlea(Narsoplimab-wuug)的安全性和有效性。

老年用药：Yartemlea(Narsoplimab-wuug)的临床研究未纳入足够数量的65岁及以上患者，以确定他们的反应是否与年轻患者不同。