美国食品药品监督管理局批准扩大克唑替尼(Xalkori)适应症，用于治疗ROS-1阳性非小细胞肺癌

2016年3月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准克唑替尼(Xalkori)用于治疗肿瘤存在ROS-1基因异常的晚期(转移性)非小细胞肺癌(NSCLC)患者。克唑替尼在当时是首款且唯一一款获FDA批准用于治疗ROS-1阳性非小细胞肺癌的药物。

美国肺癌现状

据美国国家癌症研究所数据显示，肺癌是美国癌症相关死亡的首要原因，2015年美国肺癌新发病例预计达221,200例，死亡病例达158,040例。ROS-1基因异常被认为会导致细胞癌变，该异常已在包括非小细胞肺癌在内的多种癌症中被发现，约1%的非小细胞肺癌患者存在ROS-1基因异常。具有ROS-1基因异常的非小细胞肺癌患者及疾病特征，与间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因异常的非小细胞肺癌患者及疾病特征相似，而克唑替尼此前已获批用于治疗ALK基因异常的晚期非小细胞肺癌患者。

克唑替尼是什么

克唑替尼是一种口服药物，可阻断存在ROS-1基因异常的肿瘤中ROS-1蛋白的活性，通过对ROS-1蛋白的作用，有望抑制非小细胞肺癌的生长与扩散。

克唑替尼治疗ROS-1阳性肿瘤患者的安全性和有效性，通过一项多中心、单臂临床试验进行评估，该试验纳入了50例ROS-1阳性转移性非小细胞肺癌患者。患者每日两次服用克唑替尼，以评估药物对肺部肿瘤的疗效。

克唑替尼最常见的副作用

克唑替尼最常见的副作用包括视觉障碍、恶心、腹泻、呕吐、水肿、便秘、肝功能异常(转氨酶升高)、疲劳、食欲减退、上呼吸道感染以及头晕、手足麻木或刺痛感(周围神经病变)。此外，克唑替尼可能引发严重副作用，包括肝功能损伤、危及生命或致命的肺部炎症、心律失常以及单眼或双眼部分或完全失明。

美国食品药品监督管理局授予克唑替尼扩大适应症的申请“突破性疗法认定”和“优先审评资格”。这两项特殊审评程序旨在针对可能为严重或危及生命疾病患者带来获益的新药，加速其研发与审评进程。同时，克唑替尼还获得了“孤儿药认定”，该认定可使药物研发企业享受税收减免、申请费豁免以及市场独占权等一系列激励政策，以助力和鼓励罕见病药物的研发。