沃拉西德尼是由法国施维雅制药公司研发的创新药物,主要用于治疗携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者,主要通过抑制特定酶活性延缓肿瘤进展。
目前沃拉西德尼尚未在中国大陆获批上市,患者无法通过本地医院或药店直接购买。患者可以选择前往已上市国家就医并凭处方购买,也可以通过合规跨境医疗平台线上订购,但需提供有效处方及诊断证明。
对于经济困难或急需治疗的患者,参与国内沃拉西德尼临床试验也是一种可行途径,可咨询专业肿瘤科医生或临床试验中心了解入组条件。
正确使用沃拉西德尼可以降低副作用出现的几率,以下服药推荐剂量供患者参考。
成人患者每日口服40mg,12岁以上儿童需根据体重调整剂量:体重≥40kg者每日40mg,体重<40kg者每日20mg。药片需整片吞服,不可分割、咀嚼或碾碎。随餐或空腹服用均可,但高脂饮食可能影响药物吸收速度。
若出现肝功能异常,需根据严重程度调整剂量:1级异常可维持原剂量并密切监测;2级首次发生需暂停用药,恢复后继续原剂量,若复发则减半剂量;3级需暂停并永久减量;4级需永久停药。
老年患者或肝肾功能不全者需个体化评估剂量,孕妇及哺乳期女性禁用,育龄人群需使用非激素类避孕措施至停药后3个月。
沃拉西德尼可能引发多种不良反应,多数为轻度至中度,但需警惕严重副作用并及时处理。
疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛等可通过休息或对症药物缓解,若出现腹泻或恶心,建议调整饮食并补充水分,必要时使用止泻或止吐药物。实验室指标异常需定期监测,轻度升高可通过减量控制。
肝毒性可能危及生命,需立即停药并就医。癫痫发作患者需永久停药并调整抗癫痫治疗方案。治疗期间若出现黄疸、持续腹痛或意识模糊,应立即联系医生。
沃拉西德尼需在20–25°C环境中保存,原装瓶内附干燥剂,需密封防潮并远离儿童,开封后避免长时间暴露于高温或潮湿环境,以免影响药效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年4月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=218784