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美格鲁特在中国上市了吗?好购买吗?

作者
郭药师
阅读量:36
文章来源:医伴旅
2025-04-28 15:10

美格鲁特是一种口服胶囊制剂,属于葡萄糖基神经酰胺合成酶(glucosylceramide synthase)抑制剂。其作用机制为竞争性、可逆性抑制该酶活性,从而减少糖鞘脂的合成,缓解1型高雪氏病(Gaucher disease)患者因葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的糖脂蓄积。该药物已于2023年获得中国国家药品监督管理局批准上市,美格鲁特尚未进入国家医保目录,患者需全额自费。

美格鲁特在中国上市了吗

美格鲁特在中国大陆的上市进程已取得实质性进展,但全面普及仍需时间。

获批时间

2023年正式获得国家药监局批准进口注册,成为国内首个获批用于戈谢病治疗的口服药物,为国内戈谢病患者带来了新的治疗选择。

供应范围

目前美格鲁特在一线城市的大型医院提供,需医生开具处方后才可购买。

适应症范围

获批适应症与全球保持一致,主要用于1型戈谢病成人患者的特定症状治疗。

随着时间推移,预计将有更多医疗机构获得供应资质。

美格鲁特好购买吗

受限于特殊药品管理政策,美格鲁特在国内的购买渠道相对有限。

医院渠道

患者需在具有资质的医院挂号就诊,由专科医生评估后开具处方,方可在医院药房购买。

药店渠道

目前尚未开放社会药店销售,所有供应均通过指定医院药房完成。

跨境购买

部分患者通过正规跨境医疗服务机构从土耳其等地区购买,购药后可通过直邮的方式获取药物,价格相对优惠但需承担物流风险。

购买前建议提前联系医院确认库存情况,避免多次往返。

美格鲁特纳入国家医保了吗

医保覆盖是影响药品可及性的关键因素,目前美格鲁特尚未进入国家医保体系,无法享受医保报销。

医保现状

目前未通过国家医保药品目录谈判,无法进行医保报销,患者需全额自费承担治疗费用,长期用药治疗的经济压力比较大。

地方医保

个别省市将其纳入地方补充医保或大病保险,报销比例和条件因地而异。

未来展望

随着国家罕见病用药保障机制的完善,有望在未来几年进入医保谈判流程。

现阶段患者可关注医院的患者援助项目,或通过商业保险减轻经济负担。

免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料:  FDA说明书,FDA更新于2020年12月8日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348

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