全部名称
美格鲁特、Zavesca、Miglustat
适应人群
适用于成人轻至中度1型戈谢病患者,且酶替代疗法不适用者。[ 详情 ]
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美格鲁特胶囊(ZAVESCA)作为单药疗法,适用于成人轻至中度1型戈谢病患者,且患者无法接受酶替代疗法(如因过敏、超敏反应或静脉通路不佳等原因)。
美格鲁特可降低糖鞘脂生物合成速率,使糖鞘脂底物量减少,增强残存葡萄糖脑苷脂酶活性,从而减少肝脾体积,提升血红蛋白浓度及血小板计数。
参考资料: FDA说明书更新于2020年12月8日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348
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