曲非肽(trofinetide)能有效治病吗？

导读：曲非肽(trofinetide)用于治疗成人和2岁及以上儿童的雷特综合征（Rett综合征），曲非肽是甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的类似物，GPE是一种天然存在于大脑中的蛋白质。曲非肽的确切作用机制尚不清楚，但它可能改善神经功能和结构。

曲非肽(trofinetide)仿制版也能有效治病吗

曲非肽由Acadia Pharmaceuticals开发，并且已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。目前并没有了解到曲非肽(trofinetide)有仿制版，也无法得知其疗效。

仿制药需要经过严格的生物等效性测试，以证明它们与原研药在疗效和安全性上是等效的。但是每个国家的药品监管机构对于仿制药的审批流程和标准可能有所不同，因此，仿制药的疗效和安全性需要根据具体的药品监管机构的审批结果来判断。

曲非肽(trofinetide)原研药已被证明对治疗Rett综合征有效，但关于仿制版trofinetide的有效性，需要根据具体的药品监管机构的审批和生物等效性测试结果确定。

曲非肽(trofinetide)的疗效

在一项为期12周、随机、双盲、安慰剂对照的III期试验（LAVENDER）中评估了曲非肽治疗效果，一共187名5-20岁患有Rett综合征的女孩和年轻女性接受了曲非肽或安慰剂的治疗。结果显示，在Rett综合征行为问卷（RSBQ）评分上，第12周时，曲非肽组显著优于安慰剂组（-5.1vs-1.7）。

曲非肽（trofinetide）在临床试验中显示出对Rett综合征患者有显著的疗效，并且已被FDA批准用于治疗该疾病。

曲非肽(trofinetide)的用法用量

曲非肽是一种口服溶液，通常每天服用两次，可与食物一起或单独服用，每天大约在同一时间服用曲非肽。患者应严格按照指示服用曲芬奈肽，不要服用过多或过少的剂量，也不要服用比医生处方更频繁的药物。

使用口服注射器或剂量杯（测量装置）准确测量服用剂量的曲非肽溶液，不要使用家用勺子或杯子。如果服用曲芬奈肽后出现呕吐，请勿再服药，第二天继续按常规服药。

曲非肽可以口服或通过胃造瘘（G）管给予，如果通过胃空肠（GJ）管给予，则必须通过G端口给药。