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全部名称
trofinetide、Daybue、曲非肽、曲非奈肽
适应人群
存在Rett综合征的成人和2岁及以上儿童患者。
曲非肽(trofinetide)
规格：
200mg/mL*450mL/瓶
剂型：
口服溶液
厂家：
美国Acadia制药
有效期：
24个月
温馨提示： 药品图来自网络，仅供参考；如遇新包装上市可能滞后，请以实物为准，如有侵权，请联系删除。
曲非肽(trofinetide)的治疗效果
在5-20岁 Rett 综合征患者中进行的一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究（研究1；NCT04181723）确定了 DAYBUE 治疗 Rett 综合征的疗效。
共同主要疗效指标为治疗12周后 Rett 综合征行为问卷 (RSBQ) 总评分和临床总体印象-改善 (CGI-I) 评分较基线的变化。RSBQ是由护理人员完成的45项评定量表，评估 Rett 综合征的一系列症状（呼吸、手部运动或刻板、重复行为、夜间行为、发声、面部表情、眼睛凝视和情绪）。每个项目的评分为0（不真实）、1（有些或有时真实）或2（非常真实或经常真实），最大可能评分为90分。评分越低表明 Rett 综合征体征和症状的严重程度越低。临床医生对 CGI-I 进行评级，以在7分量表（1 = 极大改善至7 = 极大恶化）上评估患者是否改善或恶化，其中评分降低表明改善。
研究疗效结果总结
|
|
平均基线评分 (SE) |
第12周平均评分 (SE) |
从基线至第12周的 LS 均值变化 (SE) |
日记本 安慰剂治疗差异， LS 平均值 (95%CI)* |
p 值 |
|
|
RSBQ |
DAYBUE |
43.7 (1.21) |
39.9 (1.38) |
-4.9 (0.94) |
-3.2 (-5.7,-0.6) |
0.018 |
|
安慰剂 |
44.5 (1.26) |
42.8 (1.42) |
-1.7 (0.90) |
|||
|
CGI-I |
DAYBUE |
-- |
3.5 (0.08) |
-- |
-0.3 (-0.5,-0.1) |
0.003 |
|
安慰剂 |
-- |
3.8 (0.06) |
||||
*重复测量分析混合效应模型的 LS 均值差异
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年9月的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
[ 免责声明 ] 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络，仅作信息交流之目的，文中观点不代表医伴旅立场，亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考，具体用药请咨询主治医师，本站只做信息展示，不销售药品。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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