靶向药曲非肽(Daybue)的中文说明书

曲非肽(Daybue)是美国Acadia(阿卡迪亚制药)开发的，一种多肽类药物，2023年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。该药物是首个且目前唯一获批用于Rett综合征的治疗药物，开启了该领域疾病治疗的新篇章。

一、适应症

曲非肽(Daybue)适用于治疗成人和2岁及以上儿童的雷特综合征(Rett syndrome)。

雷特综合征是由X染色体MECP2基因突变引起的罕见神经发育障碍，主要影响女性，典型症状包括运动能力退化、沟通障碍、呼吸紊乱及手部刻板动作等。

二、作用机制

曲非肽(Daybue)活性成分为trofinetide，是一种甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸(GPE)的合成类似物。其作用机制尚未完全明确，研究提示可能通过减轻神经炎症、支持突触功能，改善大脑信号传递。

三、使用禁忌与注意事项

1. 特殊人群

‌肾功能不全‌：中度肾损需调整剂量；重度肾损(eGFR<30mL/min)禁用。

‌妊娠与哺乳‌：安全性未知，用药前需评估获益风险8。

2. 药物相互作用

‌泻药‌：治疗前需停用泻药。

‌CYP3A4抑制剂‌：可能增强合用药物的毒性，需监测血浆浓度。

四、用法用量

1. 标准剂量

曲非肽(Daybue)的用法用量为每日2次，可通过口服或胃造瘘管给药。根据患者的体重范围，单次剂量和口服溶液体积有所不同：体重在9kg至小于12kg的患者，单次剂量为5,000 mg，口服溶液体积为25 mL；体重在12kg至小于20kg的患者，单次剂量为6,000 mg，口服溶液体积为30 mL；体重在20kg至小于35kg的患者，单次剂量为8,000 mg，口服溶液体积为40 mL；体重在35kg至小于50kg的患者，单次剂量为10,000 mg，口服溶液体积为50 mL；体重≥50kg的患者，单次剂量为12,000 mg，口服溶液体积为60 mL。

2. 关键操作规范

‌测量工具‌：必须使用药房提供的校准装置(口服注射器/量杯)，禁用家用量杯。

‌储存时效‌：开瓶后14日内未用完需丢弃。

3. 剂量调整

‌漏服/呕吐‌：跳过当次剂量，按计划服用下一剂。

‌腹泻或体重下降‌：出现严重腹泻、脱水或显著体重减轻时，需中断用药、减量或停药。

五、不良反应

‌常见反应‌

腹泻(发生率85%，多为轻中度)。呕吐(29%)。发热、食欲减退、癫痫。

‌风险应对‌

腹泻时可使用止泻药并补水，持续严重者需就医调整剂量。