曲非肽（Trofinetide）是一种口服溶液，活性成分为trofinetide，属于神经调节药物。其确切作用机制尚未完全明确，可能通过调节神经炎症反应、改善突触功能及神经保护作用，缓解雷特综合征（Rett syndrome）的核心症状，包括运动功能障碍、呼吸异常及社交互动障碍等。

临床试验显示，曲非肽可显著改善患者的行为症状和整体临床状态。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。

药品称呼

通用名称：曲非肽口服溶液

商品名称：DAYBUE™

英文名称：Trofinetide Oral Solution

适应靶点

无。

适应症和适应人群

1、适应症

用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的雷特综合征。

2、适应人群

确诊为典型雷特综合征（携带MECP2基因突变）的成人和儿童（≥2岁）。

不适用于2岁以下儿童。

规格与性状

规格：200 mg/mL，每瓶含450 mL口服溶液（总含量90,000 mg）。

性状：粉红色至红色草莓味溶液。

主要成分

活性成分：Trofinetide（曲非肽）。

辅料：FD＆C红40号、麦芽糖醇、对羟基苯甲酸甲酯钠、对羟基苯甲酸丙酯钠、纯化水、草莓香精、三氯蔗糖。

用法用量

1、常规剂量

根据患者体重调整剂量，每日两次（早晚各一次），餐前或餐后均可：

9 kg至＜12 kg：每次5,000 mg（25 mL）。

12 kg至＜20 kg：每次6,000 mg（30 mL）。

20 kg至＜35 kg：每次8,000 mg（40 mL）。

35 kg至＜50 kg：每次10,000 mg（50 mL）。

≥50 kg：每次12,000 mg（60 mL）。

2、特殊剂量调整

中度肾功能不全（eGFR 30-59 mL/min）：剂量减半（如9 kg至＜12 kg患者调整为2,500 mg/次）。

严重肾功能不全（eGFR ＜30 mL/min）：禁用。

3、给药方式

口服或经胃造瘘管（G管）给药；若使用胃空肠造瘘管（GJ管），需通过G端口给药。

漏服处理：跳过漏服剂量，按原计划服用下一剂，不可补服或加倍。

不良反应

1、常见不良反应（发生率≥10％）

腹泻（82％）：多数为轻至中度，可能需中断或调整剂量。

呕吐（29％）：严重呕吐可能导致吸入性肺炎。

发热、癫痫、焦虑、食欲减退、疲劳、鼻咽炎（发生率≥5％）。

2、严重不良反应

脱水（继发于腹泻）。

体重显著下降（≥7％基线体重）。

吸入性肺炎（与呕吐相关）。

注意事项

腹泻管理：用药前停用缓泻剂；若发生腹泻，立即补液并使用止泻药，严重时需停用曲非肽。

体重监测：定期监测体重，显著下降时需调整剂量。

呕吐风险：若呕吐频繁或严重，暂停给药并评估吸入风险。

给药准确性：需使用校准量具（如口服注射器），避免家用量杯。

开封后保存：开封14日后需丢弃剩余药液。

特殊人群用药

孕妇：尚无人类数据，动物实验未显示致畸性，需权衡利弊。

哺乳期：未知是否分泌至乳汁，建议暂停哺乳或停药。

儿童：2-4岁患者需谨慎，安全性数据有限。

老年人：肾功能可能减退，需监测eGFR。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

CYP3A4敏感底物（如咪达唑仑）：可能升高其血药浓度，需密切监测毒性。

OATP1B1/OATP1B3底物：避免联用（如他汀类药物）。

药物过量

尚不明确，过量时应采取对症支持治疗。

药代动力学

吸收：口服后2-3小时达峰浓度，生物利用度≥84％。

分布：表观分布容积约80 L，血浆蛋白结合率＜6％。

代谢：不经CYP450酶代谢，80％以原型经肾排泄。

半衰期：约1.5小时。

贮存方法

未开封：2°C–8°C冷藏，直立放置，避免冷冻。

开封后：冷藏保存，14日内用完。

研发公司

美国阿卡迪亚公司（Acadia Pharmaceuticals Inc.）