白癜风是一种临床常见的色素脱失性疾病,主要特点为功能性黑素细胞脱失导致的局部皮肤或黏膜白斑,其发病机制复杂,多种因素共同参与了黑素细胞的缺失,其中自身免疫反应在其中扮演了重要的角色。鲁索替尼乳膏或是治疗白癜风的有效药物,根据多种研究可以很好的证明这一点。
首次将鲁索替尼外用制剂用于治疗白癜风的是一项系列病例研究:2017年,Rothstein B等进行了这项连续20周的非随机、开放性临床观察试验,11例白癜风患者外用1.5%鲁索替尼乳膏进行治疗(外用, bid)。研究发现,在完成试验的9例患者中,4例患者76%的面部症状得到改善;被登记的11例患者,平均有23%的患者的VASI得到提升;累及肢端及躯十的8例患者中,只有3例躯干症状得到改善,1例肢端症状得到改善,提示鲁索替尼乳膏对不同部位的皮肤治疗效果不同,原因可能与光照有关。
随后,有研究进行了鲁索替尼乳膏Ⅱ期临床试验。结果表明,外用鲁索替尼24周后,试验组VASI≥50的患者数量明显多于对照组;同时,外用鲁索替尼的不良反应轻微,仅有10%~15%的患者发生痤疮。在2019年的一项将1.5%鲁索替尼乳膏用于12岁以上白癜风患者的Ⅲ期临床随机双盲试验中,经外用治疗(bid)28周后,患者均获得了较好的疗效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年3月13日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215309