尿路上皮癌靶向药问世，厄达替尼的有效率和生存期数据介绍

厄达替尼是一种激酶抑制剂，可以结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼还可以与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合。厄达替尼抑制FGFR磷酸化和信号转导，降低表达FGFR基因改变的细胞系的细胞活力，包括点突变、扩增和融合。厄达替尼在FGFR表达细胞系和来自肿瘤(包括膀胱癌)的移植瘤模型中显示出抗肿瘤活性。

BLC2001（NCT02365597）是一项多中心，开放标签的2期临床研究。入组重点对象为尿路上皮癌化疗后进展的患者和免疫治疗无效的患者，患者携带至少一个FGFR3突变或FGFR2/3融合，并且ECOG评分在2分以内。主要研究终点是 ORR（客观响应率），次要终点包括 PFS（无进展生存期）、DOR（持续响应时间） 和 OS（总生存期）。

结果显示，研究者评价的PFS达5.5个月，OS达13.8个月，厄达替尼的ORR为40%。在99例患者中，74例患者有FGFR突变，其ORR为49%；未接受化疗组中ORR为42％，在化疗后进展或复发组中ORR为40％；25例患者存在FGFR融合，其ORR为16%；入组前接受过免疫治疗的22例患者的ORR高达59%。

厄达替尼的3和4级的不良反应（AEs）达到67%，与治疗相关的AEs达到46%。这些3和4级AEs常见的有低钠血症、口腔粘膜病和虚弱。13例患者因AEs停止治疗，55例患者因口腔粘膜病、高磷酸血症等AEs减少用药剂量。AEs导致13％的患者停止治疗，没有与治疗相关的死亡。

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